IN EVIDENZA
Ultime notizie
Su oltre 200.000 assistiti di 170 medici di famiglia, individuati 2.734 pazienti con segnali di sospetto. In 214 avviati approfondimenti diagnostici
Il Registro nazionale malattie rare conta 3.517 casi di IPF nel periodo 2017-2023, ma la fotografia è parziale. Il nuovo Registro dedicato punta a colmare il gap conoscitivo
Il farmaco è disponibile nel Ssn dai 4 anni. Mercuri a Doctor33: efficacia paragonabile agli steroidi convenzionali, con minore impatto soprattutto su crescita e salute ossea
La Fda approva zilganersen per la malattia di Alexander. Nello studio il trattamento ha migliorato significativamente la velocità di deambulazione a 61 settimane
La Commissione europea ha esteso l'indicazione alla prevenzione degli attacchi ricorrenti nei bambini dai 2 ai 12 anni non compiuti. La decisione si basa sullo studio APeX-P
Si tratta del primo inibitore di IBAT in Unione Europea che agisce sulla principale causa di deterioramento della qualità della vita
La commissione europea ha approvato plozasiran. Il farmaco non richiede test genetico a differenza di altre opzioni autorizzate configurando una nuova era terapeutica per questa patologia rara
Sequenziamento genetico avanzato, analisi automatica delle immagini renali, toraciche e cerebrali, rilasciate open source su GitHub, il bilancio quadriennale all'Istituto Mario Negri
I dati documentato miglioramenti statisticamente e clinicamente significativi. È il primo trattamento dei sintomi neurocomportamentali approvato nell'Unione Europea
Rafforzare diagnosi, ricerca e accesso alle cure. Sono queste, secondo Alessandro Aiuti, le priorità indicate nella Carta di Roma, presentata a Roma a giugno
Presentato al Senato il Libro Bianco "Da Rara a Riconosciuta" del progetto Women in Rare. L'indagine documenta le disuguaglianze di genere nel percorso diagnostico delle malattie rare
Un'indagine EURORDIS condotta in 45 Paesi europei evidenzia un elevato carico psicologico tra pazienti e caregiver. Tre persone su quattro dichiarano di aver avuto bisogno di supporto psicologico
Malattie rare, disponibile in Italia la prima terapia sistemica per la sindrome di von Hippel-Lindau
Aifa approva la rimborsabilità del primo trattamento mirato per i pazienti con la rara malattia genetica associata allo sviluppo di tumori in diversi organi. Gli esperti: "Cambio di paradigma nella gestione clinica"
Aifa approva la rimborsabilità di benralizumab per la granulomatosi eosinofila con poliangite recidivante o refrattaria. Riduzione dei corticosteroidi nell’86% dei pazienti
La terapia sperimentale ha ottenuto la designazione Breakthrough Therapy della Fda e Prime dell’Ema per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica
L’AIFA approva il rimborso di lanadelumab per la profilassi dell'angioedema ereditario, prima opzione disponibile in Italia sotto i 6 anni
Studio su oltre 1.300 casi: diagnosi genetica definitiva nel 49% dei bambini arruolati nella rete nazionale Telethon dopo un’attesa media di 8 anni
L’Istituto ha presentato nuovi percorsi diagnostico-terapeutico-assistenziali per Sindrome Emolitico Uremica e VOD, con focus su rapidità di diagnosi e trattamento
Via libera in Italia alla rimborsabilità del farmaco orale indicato dai 6 anni in associazione a corticosteroidi, indipendentemente dalla mutazione genetica
-small.jpg)
Aifa riconosce la rimborsabilità di Iptacopan per il trattamento di adulti con glomerulopatia da C3, malattia renale ultra-rara
Aifa ha approvato la rimborsabilità di omaveloxolone per pazienti dai 16 anni con atassia di Friedreich, rendendolo disponibile nel Ssn dopo l’accesso anticipato
Il nuovo agonista orale PPAR-delta ottiene la rimborsabilità in Italia per i pazienti con PBC che non rispondono adeguatamente all’acido ursodesossicolico o non lo tollerano
Uno studio internazionale coordinato dall’Università di Düsseldorf e da centri italiani identifica il sildenafil come possibile trattamento per la sindrome di Leigh
Uno studio coordinato dall’Istituto Mario Negri ha individuato cinque sottotipi di glomerulonefrite membranoproliferativa primaria, con implicazioni prognostiche e terapeutiche
Per la Giornata Mondiale delle Malattie Rare, focus sulle terapie innovative e sulle Reti di Riferimento Europee. Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma in prima linea con circa 20.000 bambini presi in carico
Non ci sono altri articoli da mostrare
Resta aggiornato con noi!
La tua risorsa per news mediche, riferimenti clinici e formazione.
I più letti della settimana
ANNUNCI
Cerco lavoro | Lazio
Sto valutando collaborazioni a PI per cliniche di riabilitazione, RSA o studi medici da Santa Marinella a Tarquinia.specialista con esperienza...
EVENTI
Al via la 2° edizione Milan Longevity Summit, un laboratorio urbano per una vita più lunga e in salute
Edra S.p.A sarà media partner della seconda edizione del Milan Longevity Summit che si svolgerà a Milano dal 21 al...
AZIENDE
Eurosets presenta Landing Advance
Eurosets presenta Landing Advance, un sistema completo e intuitivo che apre nuove frontiere nel campo del monitoraggio multiparametrico in cardiochirurgia...
Eurosets presenta Landing Advance, un sistema completo e intuitivo che apre nuove frontiere nel campo del monitoraggio multiparametrico in cardiochirurgia...
Libreria
Questo testo vuole aiutare a comprendere la legge...
Corsi
Algoritmi di medicina di emergenza per le professioni sanitarie
Gli algoritmi relativi alla medicina di emergenza rappresentano una risorsa fondamentale per i professionisti sanitari che, ciascuno nel proprio ambito...
L’INTELLIGENZA ARTIFICIALE NELLA GESTIONE DELLE MALATTIE INFETTIVE
L’impatto dell’Intelligenza Artificiale (AI) e dei Big Data nel settore sanitario è innegabile. L’AI sta rivoluzionando la scoperta di farmaci, la...
Social media in medicina. Al via nuovo corso di formazione Fad
Edra, sempre attenta a garantire una formazione completa e adeguata alle esigenze del sistema salute, ha progettato il nuovo corso...
Progettare la cura con la medicina narrativa. Strumenti per un uso quotidiano
Introdurre la Medicina Narrativa nella progettazione dei percorsi di cura. Integrare la narrazione nel sistema cura e nel sistema persona...
