Steatoepatite, Fda ed Ema accelerano su efimosfermin per la Mash

La terapia sperimentale efimosfermin ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla Food and Drug Administration statunitense e la designazione Prime dall’Agenzia europea per i medicinali per il trattamento della steatoepatite associata a disfunzione metabolica (Mash). Lo comunica Gsk in una nota.

Secondo l’azienda, la decisione delle due agenzie regolatorie si basa sui dati disponibili nei pazienti con Mash e fibrosi epatica da moderata ad avanzata (F2/F3) e cirrotica (F4). La designazione Breakthrough Therapy della Fda è destinata ad accelerare sviluppo e revisione dei farmaci per patologie gravi quando i dati clinici preliminari suggeriscono un possibile miglioramento rilevante rispetto alle terapie disponibili. La designazione Prime dell’Ema prevede invece un supporto scientifico e regolatorio per medicinali destinati a bisogni clinici insoddisfatti.

“La Mash colpisce milioni di persone in tutto il mondo ed è una delle principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa, ma le opzioni terapeutiche sono limitate per la maggior parte dei pazienti e inesistenti per coloro che presentano la forma più avanzata della malattia”, afferma Kaivan Khavandi, vicepresidente senior e responsabile Ricerca e sviluppo per le aree Respiratoria, Immunologia e Infiammazione di Gsk.

Secondo quanto riferito dall’azienda, i dati di fase 2 a 48 settimane nei pazienti con fibrosi F2/F3 hanno mostrato un miglioramento della fibrosi epatica e la risoluzione della Mash con efimosfermin somministrato una volta al mese rispetto al placebo. Gsk riferisce inoltre che il trattamento ha mostrato un profilo di sicurezza giudicato ben tollerato, con eventi avversi lievi e transitori, tra cui nausea, vomito e diarrea.

Efimosfermin è attualmente valutato negli studi di fase 3 Zenith-1 e Zenith-2 in pazienti con Mash e fibrosi F2/F3. L’azienda prevede inoltre l’avvio nel 2026 di studi di fase 3 nei pazienti con Mash cirrotica (F4).

La Mash è una malattia epatica cronica e progressiva associata a disfunzione metabolica. Secondo Gsk, interessa fino al 5% della popolazione mondiale ed è tra le principali cause di trapianto di fegato negli Stati Uniti e in Europa. L’accumulo di fibrosi epatica rappresenta uno dei principali fattori associati alla progressione verso cirrosi, insufficienza epatica e tumore del fegato.