La sordità ereditaria DFNB9 è causata da mutazioni nel gene OTOF, responsabile della produzione della proteina otoferlina: fino ad ora, non esisteva una cura efficace per questa condizione
La diagnosi alla nascita ha consentito l’avvio immediato della terapia della terapia genica all’IRCCS AOU Meyer salvando la vita a diversi bambini affetti dalla malattia
Il gene “disattivato” tramite tecniche epigenetiche dai ricercatori è PCSK9, notoriamente coinvolto nella regolazione dei livelli di colesterolo nel sangue nei topi
CASGEVY™ è attualmente l’unica terapia genica approvata per i pazienti nella Ue e con questa approvazione saranno ora oltre 8.000 i pazienti potenzialmente eleggibili al trattamento
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Sarà presentato il secondo Rapporto Fnomceo-Censis: “Il necessario cambio di paradigma nel Servizio sanitario: stop all’aziendalizzazione e ritorno del primato...