Malattie rare, nasce Lancet Commission. Giuseppe Remuzzi unico italiano

"Le malattie rare sono complesse e diffuse; rappresentano una sfida globale che richiede una risposta globale". Così “The Lancet”, illustra la nascita della 'Lancet Commission on Rare Diseases': una commissione internazionale sulle malattie rare, iniziativa inedita dedicata a migliorare la vita delle persone che vivono con queste patologie. Nata con l'obiettivo di stimolare un'azione mondiale su questo tema, la commissione riunisce 27 esperti provenienti da 6 continenti. Giuseppe Remuzzi, direttore dell'Istituto di ricerche farmacologiche Mario Negri Irccs, è l'unico italiano a farne parte.

"Lo studio delle malattie rare è una priorità di sanità pubblica, perché tutti gli ammalati hanno il diritto di avere lo stesso tipo di trattamento - commenta Remuzzi - Prendere parte alla commissione sarà l'occasione per fare il punto sui farmaci 'orfani', lavorando perché l'industria farmaceutica continui ad essere incentivata, come è stato negli anni più recenti, a investire su questi farmaci anche se sono destinati a pochi pazienti, perché qualche volta la ricerca, anche industriale, nel campo delle malattie rare ha ricadute inaspettate sul benessere di tanti ammalati. Sono, inoltre, tra i sostenitori della creazione di una European Medicines Facility, un'agenzia europea pubblica per farmaci, vaccini e ricerca biomedica che avrebbe il compito di stabilire le priorità sanitarie dell'Ue nell'interesse pubblico. Questa infrastruttura, a mio avviso indispensabile, permetterebbe all'Europa di destinare alla ricerca sui farmaci finanziamenti dedicati, non straordinari rispetto alle disponibilità europee, anche con l'ambizione di produrre farmaci essenziali e per le malattie rare".

Le persone che vivono con una malattia rara in tutto il mondo continuano ad affrontare sfide legate alla mancanza di visibilità e riconoscimento della propria condizione, che portano a disuguaglianze nella diagnosi, nelle cure e nel supporto. I dati sulle malattie rare sono spesso scarsi e frammentati, rendendo difficile valutarne il vero impatto.

La Lancet Commission adotterà un approccio multidisciplinare e fornirà raccomandazioni specifiche e attuabili in 5 aree chiave, ciascuna supportata da gruppi di lavoro dedicati: etica e moralità, dati e metriche, sistemi sociali e sanitari, percorsi clinici e competenza professionale in sanità.