Farmaci innovativi, nessun nuovo riconoscimento AIFA a ottobre. Due valutazioni negative

L'Agenzia italiana del farmaco (AIFA) non ha riconosciuto il requisito di innovatività terapeutica ad alcun nuovo medicinale nel mese di ottobre 2026. Nell'aggiornamento dell'elenco al 31 ottobre, pubblicato il 3 novembre, l'Agenzia rende disponibili due rapporti di valutazione con esito negativo: uno relativo all'innovatività terapeutica di mirdametinib e l'altro alla rimborsabilità di sodio tiosolfato.

Il primo provvedimento riguarda Ezmekly (mirdametinib), medicinale indicato in monoterapia per il trattamento dei neurofibromi plessiformi sintomatici non operabili nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a due anni con neurofibromatosi di tipo 1 (NF1).

Per questa indicazione, la Commissione scientifica ed economica dell'AIFA ha espresso una valutazione negativa sul riconoscimento dell'innovatività terapeutica. L'esito riguarda quindi l'attribuzione dello specifico requisito regolatorio e non deve essere interpretato come una valutazione negativa dell'efficacia del medicinale.

Il secondo rapporto riguarda Pedmarqsi (sodio tiosolfato), indicato per la prevenzione dell'ototossicità indotta dalla chemioterapia con cisplatino nei pazienti di età compresa tra un mese e meno di diciotto anni, affetti da tumori solidi localizzati non metastatici.

In questo caso, l'AIFA comunica un esito negativo della valutazione ai fini della rimborsabilità. Si tratta di un procedimento distinto da quello relativo al riconoscimento dell'innovatività terapeutica.

L'aggiornamento rientra nell'attività periodica con cui l'Agenzia pubblica l'elenco dei medicinali ai quali è stato attribuito il requisito dell'innovatività, insieme ai rapporti di valutazione riferiti alle singole indicazioni terapeutiche.

Il riconoscimento dell'innovatività è di competenza dell'AIFA e della sua Commissione scientifica ed economica. La valutazione considera tre elementi: il bisogno terapeutico, il vantaggio terapeutico aggiunto e la qualità delle prove scientifiche presentate a sostegno della richiesta.

Secondo quanto indicato dall'Agenzia, i medicinali ai quali viene riconosciuto il requisito dell'innovatività terapeutica devono essere resi immediatamente disponibili agli assistiti, anche senza il formale inserimento nei prontuari terapeutici ospedalieri regionali.

Nella comunicazione del 3 novembre, l'AIFA precisa inoltre che per ottobre 2026 non risultano aggiornamenti relativi alle determinazioni sugli agenti antinfettivi per infezioni da germi multiresistenti valutati ai fini dell'accesso al Fondo Farmaci Innovativi.