Farmaci, Aifa approva nove rimborsi. Via libera alla prima terapia genica topica

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità da parte del Servizio sanitario nazionale di nove opzioni terapeutiche, tra cui la prima terapia genica topica per l'epidermolisi bollosa distrofica, un antitumorale per il carcinoma della cervice e nuove indicazioni per il trattamento di malattie polmonari pediatriche. Le decisioni sono state adottate dal Consiglio di amministrazione nella seduta del 28 ottobre 2026 e comprendono un farmaco orfano innovativo, un antitumorale, cinque estensioni di indicazione terapeutica e due medicinali equivalenti.

Tra le principali novità figura Vyjuvek (beremagene geperpavec), la prima terapia genica topica per il trattamento delle ferite nei pazienti con epidermolisi bollosa distrofica, malattia genetica rara caratterizzata da estrema fragilità della cute e delle mucose, con formazione di vesciche e ulcere. Il farmaco, al quale Aifa ha riconosciuto il requisito di innovatività terapeutica, è indicato nelle forme severe della patologia associate a mutazioni del gene COL7A1, dalla nascita. Si tratta di un gel applicato una volta alla settimana direttamente sulle lesioni da personale sanitario o da un caregiver adeguatamente formato. Secondo quanto riportato dall'Agenzia, il trattamento ha dimostrato efficacia nella guarigione delle lesioni.

Il CdA ha approvato anche la rimborsabilità di Tivdak (tisotumab vedotin), indicato in monoterapia per il trattamento delle pazienti adulte con carcinoma della cervice recidivato o metastatico, in progressione durante o dopo una precedente terapia sistemica.

Tra le cinque estensioni di indicazione terapeutica figura Ofev (nintedanib), la cui rimborsabilità viene estesa ai bambini e agli adolescenti tra 6 e 17 anni con malattie interstiziali polmonari fibrosanti progressive clinicamente significative. L'estensione riguarda anche i pazienti pediatrici dai 6 anni con malattia interstiziale polmonare associata a sclerosi sistemica.

Per Ramipril Hexal (ramipril) è stata approvata l'estensione relativa alla prevenzione cardiovascolare, con l'obiettivo di ridurre morbilità e mortalità nei pazienti con patologie cardiovascolari aterotrombotiche conclamate, come precedenti eventi coronarici, ictus o malattia vascolare periferica, oppure con diabete associato ad almeno un fattore di rischio cardiovascolare.

Le altre estensioni riguardano Sugammadex Fresenius Kabi (sugammadex), per l'antagonismo del blocco neuromuscolare, con impiego pediatrico dalla nascita fino a 17 anni per il blocco indotto da rocuronio; Klektica (levofloxacina), per la profilassi dopo esposizione e il trattamento dell'antrace da inalazione; e Lenalidomide Grindeks (lenalidomide), per il trattamento di adulti con anemia trasfusione-dipendente associata a specifiche sindromi mielodisplastiche.

Infine, Aifa ha ammesso alla rimborsabilità due medicinali equivalenti: Linagliptin Zentiva (linagliptin), per il controllo glicemico negli adulti con diabete di tipo 2, e Macitentan Glenmark (macitentan), per il trattamento a lungo termine dell'ipertensione arteriosa polmonare negli adulti in classe funzionale II e III dell'Organizzazione mondiale della sanità.