Tumore del pancreas, daraxonrasib cambia le prospettive di cura. Giannini (SIGE): ora garantire l’accesso

"È un passo avanti dal punto di vista terapeutico, un'innovazione estremamente rilevante per i pazienti". Edoardo Giannini, presidente della Società italiana di gastroenterologia ed endoscopia digestiva (SIGE), commenta così a Doctor33 le prospettive del daraxonrasib per i pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico la cui malattia è progredita dopo una prima linea di trattamento. Tra gli aspetti più rilevanti della nuova molecola c'è la possibilità di agire su un bersaglio biologico presente in un'ampia quota di questi tumori. "È un farmaco che può essere utile in circa il 90% dei pazienti. Non parliamo di un sottogruppo limitato, ma di una proporzione ampia di malati", sottolinea Giannini, riferendosi alle alterazioni delle proteine RAS, coinvolte nella proliferazione tumorale.

Il farmaco ha mostrato una sopravvivenza mediana di 12,4 mesi, rispetto ai 6,7 mesi osservati con la chemioterapia. A rendere interessante il trattamento è anche il suo bersaglio molecolare: le proteine RAS, coinvolte nella proliferazione tumorale e alterate in circa il 90% degli adenocarcinomi pancreatici. "È un farmaco che agisce sulla proteina attivata. Per fare un esempio molto banale, è come un interruttore che può essere acceso o spento: quando è costantemente acceso, dà luogo alla proliferazione tumorale. Questo farmaco agisce sull'interruttore sempre acceso", spiega Giannini. "Può essere utile in una proporzione ampia di pazienti, non in un sottogruppo limitato". L'effettiva indicazione dovrà comunque rispettare i criteri clinici e regolatori previsti.

Accanto alla terapia antitumorale, resta fondamentale la gestione complessiva del paziente. Il gastroenterologo è spesso il primo specialista coinvolto nella diagnosi e continua a seguire il malato nella gestione endoscopica delle complicanze e nel supporto nutrizionale. "I gastroenterologi vedono spesso questi pazienti per primi e li accompagnano dal punto di vista della gestione endoscopica e nutrizionale", sottolinea il presidente SIGE. "Il supporto nutrizionale è essenziale e il gastroenterologo è una figura di riferimento per sostenere l'attività dell'oncologo, che somministra la terapia antitumorale". Mantenere il paziente in condizioni cliniche adeguate e gestire le complicanze è fondamentale per consentirgli di affrontare le cure. Da qui la necessità di una stretta collaborazione tra specialisti lungo tutto il percorso terapeutico.

Dopo la raccomandazione del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA), spetta alla Commissione europea decidere sull'autorizzazione all'immissione in commercio. Per la rimborsabilità in Italia sarà poi necessario il percorso nazionale con AIFA per la definizione di prezzo e condizioni di accesso a carico del Servizio sanitario nazionale. Nel frattempo, secondo Giannini, è possibile valutare forme di accesso anticipato per i pazienti che ne abbiano i requisiti. "Una delle cose utili è la possibilità dell'accesso nominale al farmaco, in modo che i pazienti possano beneficiarne prima ancora dell'immissione in commercio, attraverso un programma di uso nominale o di uso compassionevole". “L'obiettivo - conclude il presidente SIGE - sarà fare in modo che la nuova opportunità terapeutica possa raggiungere i pazienti eleggibili, insieme a una presa in carico multidisciplinare adeguata”.

Anna Capasso