Tumore del pancreas, parere positivo Ema per daraxonrasib. I risultati dello studio

Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha espresso parere positivo all'autorizzazione di daraxonrasib (Rasonque), trattamento orale destinato agli adulti con adenocarcinoma pancreatico metastatico già sottoposti ad almeno una precedente terapia. La raccomandazione, annunciata il 15 ottobre 2026, sarà ora trasmessa alla Commissione europea per la decisione sull'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione europea.

Il parere si basa sui risultati di uno studio multinazionale di fase 3, in aperto, condotto su 500 pazienti con malattia progredita dopo un precedente trattamento sistemico. Il 92% dei partecipanti presentava una mutazione RAS G12 confermata.

Nei pazienti trattati con daraxonrasib, la sopravvivenza globale mediana è stata di 12,4 mesi, rispetto a 6,7 mesi nel gruppo sottoposto a chemioterapia. La sopravvivenza libera da progressione mediana è risultata di 7,2 mesi contro 3,6 mesi.

Meccanismo d'azione e sicurezza

Daraxonrasib è un inibitore di RAS. Il farmaco si lega alla ciclofillina A, formando un complesso che interagisce con le proteine RAS e ne blocca l'attività, coinvolta nei processi di proliferazione e sopravvivenza delle cellule tumorali.

Tra gli effetti indesiderati più comuni osservati nello studio figurano diarrea, eruzioni cutanee, stomatite, nausea e vomito.

Il trattamento è stato valutato in una popolazione di pazienti con adenocarcinoma pancreatico metastatico, una condizione per la quale le opzioni terapeutiche dopo la progressione della malattia rimangono limitate.

La procedura accelerata dell'Ema

La valutazione è stata condotta attraverso una revisione a fasi dei dati, nell'ambito del progetto Cancer Medicines Pathfinder dell'EMA, dedicato ai medicinali oncologici considerati prioritari per bisogni terapeutici non soddisfatti.

La procedura, avviata all'inizio di luglio 2026, ha consentito al CHMP di esaminare progressivamente i dati di qualità, preclinici e clinici, completando la valutazione in meno di 150 giorni. Secondo l'EMA, l'esperienza contribuirà a definire un più ampio utilizzo della revisione a fasi per altri farmaci selezionati.

Il parere favorevole non equivale ancora all'autorizzazione europea. Dopo la decisione della Commissione europea, le valutazioni su prezzo e rimborso saranno di competenza dei singoli Stati membri. In Italia, l'eventuale accesso attraverso il Servizio sanitario nazionale dipenderà quindi dai successivi passaggi regolatori nazionali.