Vitiligine, Aifa approva rimborsabilità per nuovo trattamento

Dal 27 maggio l’AIFA ha approvato la rimborsabilità del principio attivo Ruxolitinib, il primo e unico trattamento che agisce sul meccanismo alla base della vitiligine, consentendo la repigmentazione della pelle dei pazienti sia sul viso che sul corpo. Negli studi clinici registrativi di fase III (TRuE-V1 e TRuE-V2) il farmaco dimostrato la sua efficacia su adulti e adolescenti e le percentuali parlano chiaro: fino al 90% di repigmentazione del viso dopo un anno e sul 50% del corpo. Effetto collaterale, solo una lieve manifestazione acneica sull’area di applicazione della crema.

È quanto emerge dal 98esimo Congresso SIDeMaST, Società Italiana di Dermatologia e Malattie Sessualmente Trasmesse che si è aperto a Giardini Naxos fino al 31 maggio e presieduto dai Prof. Giuseppe Micali (Catania) e Luca Stingeni (Perugia).

La vitiligine una malattia cronica autoimmune, molto visibile a causa delle caratteristiche macchie bianche sulla pelle, ma poco conosciuta e spesso svilita a un semplice problema di natura estetica. Si tratta di una patologia che colpisce tra lo 0,5% e il 25% della popolazione mondiale con un forte impatto dal punto di vista sociale, psicologico ed emotivo. In Italia sono circa 330mila le persone affette da questa condizione che, proprio per la sua natura autoimmune, si associa spesso ad altre problematiche, come le malattie tiroidee, le malattie infiammatorie croniche intestinali, il diabete mellito e l’alopecia areata. Questa caratteristica, insieme alla progressione imprevedibile e all’assenza fino ad oggi di trattamenti specifici, rende la vitiligine una patologia impegnativa da trattare.
Già nel 2023 però l’EMA aveva approvato a livello europeo Ruxolitinib crema 1,5% nel trattamento della vitiligine non segmentale con coinvolgimento facciale negli adulti e negli adolescenti a partire dai 12 anni di età. Si tratta del primo e unico principio attivo che agisce sul meccanismo alla base della malattia, facente parte di una classe di inibitori della Janus chinasi, noti anche come JAK inibitori, già utilizzati con successo in oncologia e in diverse malattie dermatologiche.

I risultati degli studi clinici registrativi di fase III (TRuE-V1 e TRuE-V2) in più di 600 persone con vitiligine non segmentale, a partire dai 12 anni, hanno mostrato la sicurezza e l’efficacia di Ruxolitinib crema, rispetto a quella non medicata, nel migliorare significativamente la repigmentazione della cute. “L’obiettivo primario dello studio afferma il Prof. Giuseppe Micali era la repigmentazione del viso di almeno il 75%, mentre quelli secondari erano la repigmentazione del viso di almeno il 90% e del corpo di almeno il 50%, con soddisfazione del paziente. A 6 mesi dall’inizio della terapia questi risultati sono stati raggiunti da una percentuale significativamente superiore nei pazienti che applicavano il farmaco rispetto a quelli trattati con il veicolo (crema non medicata)”.
Inoltre, la repigmentazione delle lesioni è proseguita fino alla fine del periodo di trattamento di 52 settimane con percentuali più alte sia sul viso che sul corpo nei pazienti trattati in modo continuativo. Nello specifico, dopo 1 anno di terapia tre pazienti su quattro trattati con il farmaco hanno avuto una repigmentazione di almeno il 50% delle lesioni del viso, uno su due di almeno il 75%, ed uno su tre di almeno il 90%.
“Gli studi conclude l’esperto hanno inoltre dimostrato che Ruxolitinib crema è ben tollerato dai pazienti, non presentando eventi avversi correlati alla classe dei JAK inibitori; l’evento avverso più comune è infatti una reazione acneica sul sito di applicazione del trattamento. La rimborsabilità da parte di Aifa arrivata proprio ieri è una notizia che i pazienti attendevano da tempo”.