Miastenia gravis generalizzata, anticorpo monoclonale si è dimostrato efficace

Batoclimab, un anticorpo monoclonale diretto contro le IgG, è risultato sicuro ed efficace nei pazienti con miastenia gravis (MG) generalizzata in uno studio diretto da Chongbo Zhao, della Fudan University di Shanghai, appena pubblicato su JAMA Neurology.

Il trial randomizzato controllato con placebo ha coinvolto 132 pazienti adulti in Cina, valutando il miglioramento sostenuto nei sintomi della MG, definito come una riduzione di tre o più punti nel punteggio MG-ADL (Myasthenia Gravis Activities of Daily Living). Il disegno dello studio prevedeva un ciclo di trattamento con 6 iniezioni a cadenza settimanale (di farmaco o placebo) seguito da periodi di osservazione di 4 settimane. I risultati hanno messo in luce che il 58,2% dei pazienti trattati con batoclimab ha mostrato un miglioramento significativo rispetto al 31,3% del gruppo placebo. Inoltre, batoclimab è risultato ben tollerato, sebbene con un tasso più alto di eventi avversi correlati al trattamento rispetto al placebo, principalmente edema periferico.

I risultati hanno evidenziato un'azione rapida e un miglioramento significativo nella qualità della vita dei pazienti, e rappresentano un passo importante nella ricerca di nuove opzioni terapeutiche per la miastenia gravis, aggiungendo una nuova opzione al limitato arsenale terapeutico attualmente disponibile.

“Batoclimab ha aumentato il tasso di miglioramento sostenuto del MG-ADL ed è stato ben tollerato nei pazienti adulti con MG generalizzata. Gli effetti clinici e l'entità della riduzione delle IgG sono stati simili a quelli precedentemente segnalati per efgartigimod e rozanolixizumab” hanno spiegato Zhao e colleghi, per poi concludere: “Sono necessari ulteriori studi su campioni di grandi dimensioni per comprendere meglio il profilo di sicurezza del batoclimab”.

JAMA Neurology 2024. Doi: 10.1001/jamaneurol.2024.0044
http://doi.org/10.1001/jamaneurol.2024.0044