Terapia Car-T, trattati i primi 3 pazienti pediatrici con malattie autoimmuni

Arrivano nuove applicazioni della terapia con cellule Car-T, che prevede la manipolazione in laboratorio dei linfociti T del paziente per renderli capaci di riconoscere e attaccare cellule tumorali attraverso l'introduzione di una particolare sequenza di Dna. All'Ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma sono stati infatti trattati i primi tre pazienti con malattia autoimmune. Si tratta di 2 ragazze italiane e un bambino ucraino di 12 anni, fuggito dalla guerra. Sono i primi pazienti pediatrici con gravi patologie autoimmuni trattati con Car-T, capaci di mandare in remissione la loro malattia. È una applicazione innovativa.

Si tratta dunque di un'applicazione innovativa della terapia genica basata sulla manipolazione dei linfociti T del paziente, sperimentata per la prima volta in ambito pediatrico su questo tipo di patologie. I risultati del trattamento, eseguito al Bambino Gesù, sono stati presentati recentemente a Padova, nell'ambito dei lavori del Centro Nazionale 3 per lo sviluppo della terapia genica previsto dal Pnrr, e ancora a Rotterdam, in occasione dell'ultimo Congresso europeo di Reumatologia pediatrica. "Abbiamo benefici rilevanti e sostenuti nel tempo - afferma il presidente dell'ospedale pediatrico, Tiziano Onesti -. Dalla terapia genica giungono risposte concrete a pazienti senza speranza. Una sfida per i nostri sistemi". Le malattie autoimmuni sono patologie caratterizzate da un'aggressione del sistema immunitario che, invece di difendere l'organismo da agenti patogeni come batteri e virus, attacca e distrugge i tessuti sani propri di un individuo scambiandoli per estranei e pericolosi. I tre pazienti erano affetti in particolare da forme molto gravi di lupus eritematoso sistemico - una malattia cronica che può attaccare reni, polmoni e sistema nervoso centrale - e dermatomiosite, una rara patologia infiammatoria autoimmune che colpisce la cute e i muscoli scheletrici.