Farmaci
Genetica
23/11/2023

Biotecnologie, approvata in Uk prima terapia con editing genetico Crispr

La decisione segna una nuova tappa determinante per questa biotecnologia che è stata accolta come rivoluzionaria dopo la sua scoperta

CRISPR dna editing

Per la prima volta a livello mondiale un'agenzia del farmaco, quella del Regno Unito, ha dato via libera a una terapia che utilizza l'editing genetico Crispr come trattamento per una malattia. La decisione segna una nuova tappa determinante per questa biotecnologia che è stata accolta come rivoluzionaria dopo la sua scoperta. Tanto che le pioniere della tecnica, Emmanuelle Charpentier e Jennifer Doudna, nel 2020 hanno vinto il premio Nobel per la chimica. La terapia approvata in Uk, chiamata Casgevy*, è indicata per trattare due malattie del sangue, l'anemia falciforme e la beta-talassemia.

"Si tratta di un'approvazione storica, che apre le porte a ulteriori applicazioni future delle terapie Crispr per la potenziale cura di molte malattie genetiche", commenta Kay Davies, genetista dell'Università di Oxford, nel Regno Unito, in un commento a UK Science Media Centre. Il via libera dell'ente regolatorio britannico Mhra si basa sui risultati, definiti "promettenti" su 'Nature' online, degli studi clinici che hanno testato il trattamento una tantum, somministrato tramite infusione per via endovenosa e sviluppato da Vertex Pharmaceuticals a Boston (Usa) e da Crispr Therapeutics a Zugo in Svizzera. Lo studio sull'anemia falciforme ha seguito 29 partecipanti su 45 per un tempo sufficiente a ottenere risultati provvisori. Casgevy ha completamente alleviato 28 di queste persone da episodi di dolore debilitanti per almeno un anno dopo il trattamento.

I ricercatori hanno testato il trattamento anche per una forma grave di beta-talassemia, che convenzionalmente viene trattata con trasfusioni di sangue circa una volta al mese. In questo studio, 54 partecipanti hanno ricevuto Casgevy e 42 pazienti hanno partecipato per un periodo sufficientemente lungo da fornire risultati provvisori. Per almeno un anno dopo il trattamento, 39 partecipanti, il 93% dei trattati, non hanno avuto bisogno di una trasfusione di globuli rossi. Per le restanti tre persone il fabbisogno di trasfusioni di sangue è stato ridotto di oltre il 70%. Sulla prima approvazione di un trattamento basato sulla tecnica Crispr è arrivato un commento anche dal laboratorio del Nobel Doudna, via X, in cui si parla di "emozione" per l'ok alla terapia nel Regno Unito. "Passare dal laboratorio a una terapia Crispr approvata in soli 11 anni è un risultato davvero notevole - si legge nella dichiarazione - E fa particolarmente piacere che la prima terapia Crispr aiuti i pazienti affetti da anemia falciforme, una malattia che è stata a lungo trascurata dall'establishment medico. Questa è una vittoria per la medicina e per l'equità nella salute. È un momento straordinario per il settore, per i pazienti che ne hanno bisogno e per il futuro".

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