Farmaci
14/03/2023

Tumori ematologici rari, ok Aifa a rimborsabilità per terapia first in class

L'Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità di tagraxofusp come monoterapia per il trattamento di prima linea di pazienti colpiti dalla neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche (Bpdcn), un tumore del sangue raro e aggressivo con prognosi severa caratterizzato dalla iper-espressione dell'antigene CD123. Si tratta della prima e unica terapia specifica per questa patologia, frutto della ricerca e sviluppo di Menarini Stemline, riferisce una nota. L'Italia è il secondo Paese in Europa a rendere disponibile il farmaco, dopo la Germania. Il provvedimento di Aifa segue l'approvazione a livello europeo, avvenuta nel 2021 sulla base dello studio registrativo (STML-401-0114), che ne ha dimostrato efficacia e sicurezza.

"Prima di tagraxofusp, non esistevano farmaci autorizzati in questa neoplasia e, nella pratica clinica, si faceva ricorso a regimi chemioterapici intensivi utilizzati normalmente per il trattamento di leucemie o linfomi - afferma Pier Luigi Zinzani, professore ordinario dell'Istituto di Ematologia 'L. A. Seràgnoli', Irccs S. Orsola-Malpighi, Università degli Studi di Bologna -. La neoplasia a cellule dendritiche plasmacitoidi blastiche, però, è caratterizzata da una resistenza intrinseca alle chemioterapie standard: le risposte sono spesso transitorie e i risultati ottenuti non si traducono in vantaggi dal punto di vista della sopravvivenza. Questi regimi chemioterapici sono inoltre associati a gravi tossicità e causano una prolungata depressione del midollo osseo, che può determinare gravi conseguenze, soprattutto nei pazienti più anziani''.
Si tratta di una 'terapia mirata, 'first-in-class', che agisce in maniera selettiva contro l'antigene CD123 - continua Zinzani -. Nello studio registrativo, che ha coinvolto 89 pazienti, il farmaco ha determinato una risposta complessiva del 75% e la remissione, completa o con un'anormalità cutanea non indicativa di malattia attiva, è stata del 57%. E il 51% dei pazienti in remissione è stato sottoposto con successo al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, prevalentemente di tipo allogenico".

"Tagraxofusp è in grado di portare la neoplasia in remissione, che può poi essere consolidata con il trapianto di cellule staminali emopoietiche, migliorando così le probabilità di guarigione. L'unico trattamento in grado di raggiungere questo importante risultato è proprio il trapianto, ma non tutti i pazienti possono sottoporvisi - spiega Emanuele Angelucci, direttore Struttura Complessa di Ematologia e Terapie cellulari dell'Irccs Ospedale Policlinico San Martino di Genova -. Tagraxofusp può aumentare il numero di pazienti che ottengono la remissione senza sottoporli alla tossicità della chemioterapia intensiva e che, quindi, sono candidabili al trapianto. La malattia, che di solito si presenta all'esordio con lesioni cutanee, di colore scuro, multiple e infiltranti, nel suo decorso può interessare il midollo osseo, il sistema nervoso centrale e i linfonodi, diventando così una patologia sistemica. Ha un'incidenza molto bassa, sono meno di cento i nuovi casi ogni anno in Italia, e solo recentemente questa neoplasia ha trovato una definizione adeguata. Oggi è classificata all'interno delle neoplasie mieloidi aggressive''.

Nell'agosto 2019 - dettaglia la nota - l'azienda produttrice ha avviato in Europa un Expanded access program (Eap) per garantire ai pazienti l'accesso a tagraxofusp prima della sua approvazione da parte dell'Ema e, nel contempo, raccogliere dati sulla sua efficacia e sicurezza nella pratica clinica quotidiana. ''Il farmaco - continua Angelucci - ha mostrato anche nella 'real life' un favorevole profilo rischio-beneficio, con un'efficacia che appare addirittura superiore a quella riportata nel trial registrativo. I risultati preliminari dello studio retrospettivo europeo 'Eap', al quale ha partecipato anche l'Italia, sono stati presentati lo scorso dicembre al congresso della Società americana di ematologia. Sono stati riportati i risultati di un'analisi preliminare dei dati di 22 pazienti trattati con tagraxofusp di cui 15 in prima linea. In questi, la risposta complessiva è stata dell'87% e il tasso di remissione completa del 67%. Il 50% è stato sottoposto al trapianto di cellule staminali. Sono dati estremamente soddisfacenti, vista l'aggressività della patologia".

''Per la prima volta, i pazienti colpiti da Bpdcn in Italia hanno la possibilità di beneficiare di un trattamento diretto in modo specifico contro questo tumore del sangue raro e aggressivo - conclude Nicola Bencini, direttore generale di Menarini Stemline Italia -. L'approvazione di tagraxofusp rende possibile un cambiamento significativo nell'approccio terapeutico, poiché fornisce ai medici la prima terapia mirata per aiutare i pazienti affetti da questa grave malattia''.
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