Mielofibrosi, presentati all'Ash nuovi dati sul potenziale clinico di momelotinib

I nuovi dati a 48 settimane dello studio di fase III MOMENTUM hanno mostrato come dopo essere stati sottoposti a momelotinib, la maggior parte dei pazienti affetti da mielofibrosi, precedentemente trattati con un inibitore della Janus chinasi (JAK), ha mantenuto le proprie risposte misurate secondo specifici parametri clinici, tra cui il punteggio totale dei sintomi (TSS), l'indipendenza trasfusionale (TI) e il tasso di risposta splenica (SRR). Inoltre, nuove analisi di MOMENTUM hanno evidenziato che la risposta TI con momelotinib alla 24esima settimana era associata alla sopravvivenza globale. Questi dati sono stati presentati al 64esimo meeting annuale dell'American Society of Hematology (ASH) (10-13 dicembre) in corso a New Orleans.
I dati a 48 settimane dello studio clinico dimostrano che momelotinib ha mantenuto la risposta totale ai sintomi, l'indipendenza trasfusionale e la risposta splenica nella maggior parte dei pazienti che hanno risposto al trattamento durante le prime 24 settimane. Ulteriori analisi di MOMENTUM suggeriscono che l'indipendenza trasfusionale alla 24esina settimana era associata alla sopravvivenza globale.

MOMENTUM è uno studio clinico globale, randomizzato, in doppio cieco di fase III che confronta momelotinib (MMB) con danazolo (DAN) in pazienti con mielofibrosi sintomatici e anemici precedentemente trattati con un inibitore JAK approvato. Lo studio è stato progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di momelotinib per il trattamento e la riduzione delle principali manifestazioni della malattia: sintomi costituzionali, trasfusioni di sangue (dovute ad anemia) e ingrossamento della milza. I pazienti sono stati randomizzati in rapporto 2:1 per ricevere momelotinib o danazolo (n=130 e n=65, rispettivamente). Dopo 24 settimane di trattamento, ai pazienti trattati con danazolo è stato permesso di passare al trattamento con momelotinib. Il crossover precoce a momelotinib è stato suggerito dalla progressione splenica confermata. L'analisi primaria alla settimana 24 ha raggiunto l'endpoint primario di riduzione del TSS di maggiore del 50% nei 28 giorni immediatamente prima della fine della settimana 24 rispetto al TSS al basale, utilizzando il modulo di valutazione dei sintomi della mielofibrosi. Ha inoltre soddisfatto gli endpoint secondari chiave, tra cui il tasso di TI per più di 12 settimane immediatamente prima della fine della settimana 24 con livelli di emoglobina superiore a 8g/dL e SRR basato su una riduzione del volume splenico di maggiore del 35% alla settimana 24 rispetto al basale.

Hesham Abdullah, Senior Vice President, Global Head of Oncology Development, GSK, ha commentato: "I pazienti con mielofibrosi hanno bisogni medici significativi, inclusa l'anemia progressiva derivante dalla malattia e spesso esacerbata dai trattamenti attualmente a disposizione. I dati presentati oggi rafforzano il potenziale di momelotinib come opzione terapeutica con un impatto favorevole sui sintomi della mielofibrosi e sul volume della milza, nonché sulle trasfusioni di sangue dovute all'anemia".