Mieloma multiplo, via libera Ema a nuova terapia genica Car-T

Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema all'immunoterapia Car-T ciltacabtagene Autoleucel di Janssen come nuova terapia genica per il trattamento di pazienti adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario, che hanno ricevuto almeno tre terapie precedenti, mostrando comunque un peggioramento dopo l'ultima. I comitati tecnici competenti dell'Ema hanno espresso parere positivo sul farmaco e ora l'ente regolatorio Ue ne raccomanda l'autorizzazione all'immissione in commercio (Aic) condizionata nell'Unione europea. La palla passa adesso alla Commissione europea e, una volta concessa l'Aic, le decisioni su prezzo e rimborso avverranno a livello di Stati membri.

Carvykti, questo è il nome commerciale, è, come ricorda Ema, una terapia avanzata che si basa sulla raccolta e sulla modifica dei linfociti T del paziente, per creare un trattamento personalizzato che viene poi reinfuso nel paziente stesso. Lo studio principale su cui si basa la raccomandazione espressa dall'agenzia è un trial multicentrico a braccio singolo, in aperto, che ha valutato l'efficacia e la sicurezza di ciltacabtagene-autoleucel in 113 adulti con mieloma multiplo recidivante e refrattario che avevano ricevuto almeno tre terapie precedenti, fra cui un agente immunomodulatore, un inibitore del proteasoma e un anticorpo anti-Cd38, e che non avevano risposto all'ultimo regime terapeutico. Circa l'84% dei pazienti arruolati ha risposto al trattamento in modo duraturo, con un periodo senza segni o sintomi di malattia dopo la cura; circa il 69% ha mostrato una risposta completa, con la scomparsa dei segni del cancro.

Gli effetti collaterali più comuni sono la sindrome da rilascio di citochine (Crs), una grave complicanza caratteristica dell'immunoterapia Car-T, che in alcuni casi può risultare fatale; tossicità neurologica, citopenia prolungata e infezioni gravi. Le strategie di monitoraggio e mitigazione di questi eventi avversi sono descritti nelle informazioni di prodotto e nel piano di gestione del rischio che è parte integrante dell'autorizzazione. Ulteriori misure di minimizzazione del rischio richieste dal titolare dell'Aic assicureranno che i centri che erogano la terapia siano qualificati per riconoscere e gestire la Crs e la neurotossicità associate al trattamento.