Terapia genica
Uno studio ha evidenziato che la terapia genica mirata al gene OTOF consente un recupero stabile della funzione uditiva e un miglioramento rapido della percezione del linguaggio
Il risultato è stato pubblicato su Cancer Cell dai ricercatori dell'Istituto San Raffaele-Telethon per la terapia genica (SR-Tiget) guidati da Luigi Naldini e Mario Leonardo Squadrito
Uno studio clinico pubblicato sul "New England Journal of Medicine" conferma, per la prima volta al mondo, la sicurezza e...
La Food and Drug Administration (Fda) degli Stati Uniti ha autorizzato, il 22 giugno scorso, il primo trattamento genico per...
I neonati con Immunodeficienza combinata grave da deficit di DCLRE1C (o da deficit di artemis, ART-SCID) sono migliorati dopo la...
Due nuovi studi stabiliscono sicurezza, efficacia e benefici a lungo termine di una terapia genica cellulare rivolta a combattere la...
L'Agenzia italiana del farmaco ha rinnovato "il riconoscimento di innovatività piena a Zolgensma* (onasemnogene abeparvovec)", la prima terapia genica per...
"Questi risultati forniscono una forte evidenza del potenziale terapeutico della strategia di combinazione tra terapia genica e terapia farmacologica per...
Via libera dell'Agenzia europea del farmaco Ema all'immunoterapia Car-T ciltacabtagene Autoleucel di Janssen come nuova terapia genica per il trattamento...
Secondo uno studio pubblicato su Science Translational Medicine, una terapia genica potrebbe dare speranza ai bambini con una rara malattia...
L'atrofia muscolare spinale non dovrà essere più trattata in maniera esclusivamente sintomatica, ma grazie ad una nuova terapia genica si...
Intervenire direttamente sulla funzione del gene mancante o non funzionante con Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) è la nuova opzione terapeutica che...
Il primo paziente sottoposto a terapia genica contro l'emofilia in Italia è in buone condizioni e sta conducendo la sua...
I disordini del ritmo sonno-veglia come campanello d'allarme di patologie neurologiche, le differenze epidemiologiche e terapeutiche di genere in neurologia,...
La Commissione Europea (CE) ha concesso l'autorizzazione condizionale all'immissione in commercio in Europa per la terapia genica a base di...
Dopo alcune indiscrezioni comparse sulla stampa, Roche conferma l'acquisizione di Spark Therapeutics, società americana specializzata in terapie geniche. Il colosso...
Disco verde in Europa per la terapia genica voretigene neparvovec, usata per ripristinare la capacità visiva nelle persone affette da...
Il futuro è delle neuroscienze. Così come negli ultimi anni l'oncologia ha svelato un insieme di conoscenze bio-molecolari sui tumori...
La terapia genica sperimentale LentiGlobin per il trattamento di pazienti adolescenti e adulti affetti da beta-talassemia trasfusione-dipendente (Tdt) con genotipo...
Il 10 marzo è la "Giornata nazionale delle malattie neuromuscolari" (Mnm), giunta alla 2° edizione. Si tratta di un'iniziativa della...
Una singola infusione di tisagenilecleucel (Kymriah, noto in precedenza come CTL019), la prima terapia cellulare CAR-T approvata dalla Food and...
Le cure che puntano a correggere gli errori nel Dna del paziente per farlo guarire dalla sua malattia, ossia le...
In un gruppo di pazienti con emofilia A trattati con una singola infusione del farmaco sperimentale chiamato valoctocogene roxaparvovec sono...
Una quota significativa di bambini e giovani adulti con leucemia a cellule B resistente al trattamento che hanno preso parte...
Atrofia muscolare spinale: la terapia genica estende la sopravvivenza e migliora la funzione motoria
Secondo quanto concludono due studi appena pubblicati sul New England Journal of Medicine, la terapia genica è utile nell'atrofia muscolare...
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