Terapia genica
Approvata negli Stati Uniti la prima terapia genica per il trattamento della leucemia linfoblastica acuta. Si tratta del tisagenlecleucel una forma di immunoterapia che è stata autorizzata dalla Fda (Food and drug administration) per i pazienti con malattia recidivante o che non abbiano avuto beneficio da trattamenti precedenti. Il farmaco...
Un nuovo studio pubblicato su The Lancet mostra che pazienti con distrofia retinica ereditaria, una malattia genetica rara che causa...
Un piccolo studio preliminare pubblicato su Lancet riferisce che una terapia genica sperimentale che utilizza un virus per introdurre un...
La terapia genica che prevede il trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche in cui è stata inserita un'emoglobina modificata non...
Nei bambini con leucodistrofia metacromatica (Mld) a esordio precoce di malattia la terapia genica può offrire un beneficio terapeutico se...
La prima sequenza completa del genoma umano risale al 2003 e oggi i pazienti dispongono dei primi farmaci approvati di...
È stata approvata dall'Ema ed è made in Italy la prima terapia genica curativa ex vivo al mondo con cellule...
La Commissione Europea ha dato il via libera alla commercializzazione di Strimvelis, la prima terapia genica ex vivo con cellule...
L'incontro tra la farmacologia e genomica sta portando a una maggiore caratterizzazione delle malattie rare e ci avvicina a una...
Ha sollevato molte speranze in tutto il mondo uno studio italiano su una terapia sperimentale su malati di leucemia acuta...
La terapia genomica dei tumori pediatrici è l'argomento di due nuovi studi pubblicati su Jama Oncology. Nel primo gli autori...
GSK, Fondazione Telethon e Ospedale San Raffaele hanno annunciato la richiesta di autorizzazione all'Ema per l'approvazione della terapia genica (GSK2696273),...
Mediante la terapia genica è possibile ottenere effetti positivi nei bambini affetti da tachicardia ventricolare polimorfa catecolaminergica (Cpvt), aritmia a...
Neurologia-epilessiaSulla base di quanto osservato in modelli animali, la terapia genica appare praticabile nel trattamento dell’epilessia. Essa potrebbe infatti consentire...
Neurologia-malattie degenerativeL’iniezione di vettori virali che trasportano il gene umano CLN2 nel cervello di bambini con lipofuscinosi ceroide neuronale infantile...
Medicina interna-genetica e malattieUn piccolo studio che ha testato una terapia genica sperimentale in quattro pazienti affetti da distrofia di...
Neurologia-morbo di ParkinsonLa terapia genica è sicura e potenzialmente benefica nei pazienti con morbo di Parkinson in fase avanzata. Il...
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