Farmaci innovativi, Jommi (Sda Bocconi): si allungano i tempi per copertura Ssn ma è così in tutta Europa

Decisivi nell'aumentare la speranza di vita e nel ridurre le ospedalizzazioni, e spesso nel guarire, i farmaci innovativi arrivano in Italia con un crescente ritardo. In particolare, tra approvazione dell'European Medicine Agency ad Amsterdam per gli stati membri dell'Unione europea ed autorizzazione in commercio dell'Agenzia del Farmaco, a Roma alla copertura di quel farmaco nel Servizio sanitario nazionale, i tempi si sono allungati. Ma non è così vero che sia il nostro paese l'unico in Europa a sostenere tempi importanti nell'approvazione dei farmaci innovativi. In Francia va anche peggio. Ad analizzare lo scenario per Doctor33 è l'economista Claudio Jommi direttore del Master of International Health Management, Economics and Policy della Sda dell'Università Bocconi di Milano.

È vero che c'è un crescente stacco nei tempi tra le approvazioni in Ema e quelle in Agenzia del farmaco e se sì a cos'è dovuto? Riguarda solo certe categorie farmacologiche?
«Non ho dati per il 2020, anno molto peculiare ed intenso per le attività di valutazione di Aifa, ma uno studio pubblicato nel 2020 sulla rivista GRHTA1 mostra in effetti una crescita dei tempi tra l'apertura del dossier da parte della Commissione tecnico-scientifica e la pubblicazione in Gazzetta Ufficiale della Determina di Prezzo e Rimborso: si passa da 228 giorni nel 2016 a 363 giorni nel 2019: tale incremento è determinato soprattutto da un aumento sensibile dei tempi di valutazione / negoziazione da parte del Comitato prezzi/rimborso. Lo stesso studio non riporta dei dati specifici per classe di farmaci».

Rispetto agli altri Paesi europei e al passato i tempi in Italia sono un po' "appannati"?
«In realtà non è totalmente così. I dati aggiornati al 2020 dello studio W.A.I.T. 2 che confronta i tempi di accesso alla rimborsabilità dei farmaci mostrano come il tempo mediano tra approvazione Ema e disponibilità al rimborso sia in Italia di 358 giorni contro i 352 di Spagna i 293 di Inghilterra, ma anche ai 515 della Francia. Solo la Germania ha tempi più rapidi ma semplicemente perché il rimborso è automatico (ed il prezzo liberamente determinato dalle imprese) al lancio, salvo poi la negoziazione di uno sconto attraverso il sistema "Amnog" entro un anno, cui segue, in caso di mancato accordo tra imprese e casse mutue sull'entità dello sconto, la non rimborsabilità del farmaco. Inoltre, l'incidenza dei farmaci rimborsati, tra quelli approvati a livello europeo, è in Italia maggiore (72%) rispetto a gran parte degli altri principali Paesi europei (70%, 65% e 64% rispettivamente in Inghilterra, Francia e Spagna). Solo in Germania tale incidenza è maggiore (85%). Il tema critico per l'Italia, ma anche per altri paesi a sistema sanitario decentrato (come la Spagna), sono gli ulteriori tempi di accesso a livello regionale e locale».

Sempre in tema di autorizzazioni di nuovi farmaci, in Italia, sembrano essersi un po' persi per strada gli accordi Managed Entry Agreements che suddividevano gli oneri della sperimentazione tra sanità pubblica e produttore. Sono accordi da consigliarsi per tutte le nuove molecole o solo per alcune?
«I MEA sono accordi che possono essere stipulati tra imprese e soggetti al momento del lancio di un nuovo farmaco o di una nuova indicazione per un farmaco già esistente. Sono accordi finalizzati a gestire l'incertezza sugli esiti (accordi outcome-based) o di impatto finanziario (accordi financial-based). In genere sono utili laddove tale incertezza è maggiore: questo avviene soprattutto per i farmaci approvati con procedura accelerata».

Per sostenere un payment by result come dovrebbe articolarsi il pagamento al produttore?
«I payment by result prevedono in realtà un payback in caso di mancata risposta del paziente cui si aggiungono i cosiddetti success fee (pagamento delle imprese se il paziente risponde) ed i payment at result (pagamento a rate successive in funzione della risposta). Il prezzo medio effettivo per paziente dipende quindi dall'effettiva risposta dei pazienti. In linea di principio, tali accordi potrebbero poi prevedere, una volta raccolte le evidenze e dopo un certo periodo di applicazione, una rimodulazione dei prezzi».

Riferimenti bibliografici
1. Raimondo P, Casilli G, Isernia M, et al. Le tempistiche autorizzative di AIFA: un confronto tra le due commissioni consultive e tecnico-scientifiche succedutesi nel periodo 2015-2020. Glob Reg Health Technol Assess 2020; 7(1): 109-114.
2. IQVIA. EFPIA Patients W.A.I.T. Indicator 2019 Survey May 2020 https://www.efpia.eu/media/554526/patients-wait-indicator-2019.pdf. Ultima data di accesso 13/3/2021.