Forum Pharma, Locatelli (Css): estendere terapia Car-T ai tumori solidi. La prossima sfida

La terapia Car-T, basata sull'impiego di cellule geneticamente modificate per la cura di malattie ereditarie e tumori, «ha già mostrato grande efficacia nel trattamento di leucemie, linfomi e mieloma. Ora la grande sfida è estenderla ad altri tumori ematologici e neoplasie solide.
L'altra sfida è l'applicabilità di queste terapie su larga scala e la sostenibilità», ovvero farle arrivare ai pazienti che ne hanno bisogno. Così, intervenendo al 14/mo Forum Pharma organizzato a Roma dalla Società Italiana di Farmacologia (SIF), Franco Locatelli, presidente del Consiglio Superiore di Sanità e direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica dell'Ospedale Bambino Gesù.
Con le Cart-T, ha spiegato Locatelli durante la lectio magistralis, «vengono trattati alcune centinaia di pazienti ogni anno in Italia. Il 40% dei pazienti che avevano fallito tutte le terapie convenzionali riescono ad ottenere sopravvivenza libera da malattia. Studi clinici controllati e randomizzati dimostrano la superiorità delle cellule CAR-T rispetto alle cure tradizionali». Sono però terapie molte costose ma, spiega Locatelli, «il costo va comparato a un trattamento convenzionale di determinate malattie». Ad esempio, nel caso della talassemia, tutti i pazienti trattati al Bambino Gesù con Car-T hanno conquistato l'indipendenza dalle trasfusioni. «Risultati importanti - ha precisato Locatelli - se pensiamo che oggi in Italia ci sono 7000 talassemici dipendenti da trasfusione e che le cure tradizionali costano 35 mila euro all'anno per ognuno».Queste terapie, ha concluso, «rappresentano un'opportunità, sia per creare sinergie tra mondo accademico e industria farmaceutica, sia per formare giovani qualificati, offrendo opportunità occupazionali. È importante investirci a livello nazionale».

Non è mancato un punto sulla guerra. Locatelli a margine dell'evento ha anche sottolineato come siano curati presso l'Ospedale Bambino Gesù «ormai più di 50 bambini provenienti dall'Ucraina, che stiamo assistendo insieme alle loro mamme» ha detto il presidente del Css. «Curiamo sia bambini con ferite derivate da arma da fuoco o da esplosioni di ordigni, che con mutilazioni, ma anche bambini che soffrono di patologie oncologiche e altre malattie». «L'ospedale è fortemente impegnato per aiuto e supporto ai bambini che vengono dall'Ucraina. Stiamo facendo tutto il possibile - ha aggiunto Locatelli - per supportarli nelle cure che non possono ricevere a casa loro, ma anche per fornire loro un supporto psicologico, che è di fondamentale importanza».