Anemia nelle sindromi mielodisplastiche, Aifa estende rimborsabilità di luspatercept

AIFA ha approvato l’estensione della rimborsabilità di luspatercept nei pazienti adulti con anemia trasfusione-dipendente dovuta a sindromi mielodisplastiche (SMD) a rischio molto basso, basso e intermedio. L’aggiornamento rende il farmaco una nuova opzione di prima linea, cambiando la pratica clinica dell’anemia severa in questo gruppo di pazienti. L’annuncio è stato presentato a Roma nel corso di una conferenza stampa promossa da Bristol Myers Squibb.

L’anemia grave nelle SMD costringe molti pazienti a trasfusioni frequenti e all’uso quotidiano di terapia ferrochelante per prevenire il sovraccarico di ferro e le sue complicanze su cuore, fegato e pancreas. Luspatercept, che agisce sull’eritropoiesi inefficace del midollo osseo, ha dimostrato di ridurre in modo sostanziale il fabbisogno trasfusionale, con un impatto rilevante sulla qualità di vita e sulla sopravvivenza. Secondo i dati riportati, il 60% dei pazienti trattati ha raggiunto l’indipendenza dalle trasfusioni.

Le SMD sono neoplasie ematologiche caratterizzate da un difetto di maturazione delle cellule del midollo osseo. «Sono malattie clonali originate da una singola cellula anomala», spiega Valeria Santini, Professore di Ematologia all’Università di Firenze e Presidente del Comitato Scientifico FISiM. «L’anemia è la manifestazione più frequente e condiziona in modo significativo la vita dei pazienti che devono recarsi spesso in ospedale per le trasfusioni». Nelle forme più gravi la malattia può evolvere in leucemia mieloide acuta.

In Italia si stimano ogni anno circa 3.000 nuovi casi, soprattutto in persone con più di settanta anni. «Molti pazienti non ricevono una diagnosi tempestiva», osserva Matteo Della Porta, Responsabile Unità Leucemie di Humanitas Cancer Center. «Gli agenti stimolanti l’eritropoiesi mostrano risposte limitate o non durature e una parte dei pazienti non può beneficiarne. Rimane quindi elevato il bisogno di terapie più efficaci per l’anemia».

Le evidenze arrivano dallo studio COMMANDS, pubblicato su The Lancet, che ha confrontato luspatercept con epoetina alfa nei pazienti con SMD a rischio molto basso, basso o intermedio dipendenti da trasfusioni. «Quasi il doppio dei pazienti ha ottenuto l’indipendenza trasfusionale rispetto all’epoetina alfa: 60% contro 35%», dichiara Santini. La durata mediana del periodo libero da trasfusioni è risultata superiore a due anni, quasi dodici mesi in più rispetto all’agente di confronto.

«Trattare in modo efficace l’anemia severa è fondamentale per migliorare sopravvivenza e qualità di vita», aggiunge Della Porta. «Luspatercept rappresenta una svolta nella prima linea terapeutica».

Per i pazienti e i caregiver il beneficio potenziale riguarda anche la riduzione degli accessi ai centri specialistici. «Le SMD implicano bisogni clinici complessi, soprattutto negli anziani», sottolinea Annamaria Nosari, Vicepresidente AIPaSiM. «La frequenza delle trasfusioni condiziona pesantemente la vita quotidiana. Luspatercept può alleviare questo peso, migliorando la gestione dell’anemia e riducendo gli spostamenti verso l’ospedale».