Nuovi farmaci in arrivo, dall’Ema via libera a terapie per Sla, Sma e malattie rare

Nuove opzioni terapeutiche in arrivo per pazienti con sclerosi multipla, atrofia muscolare spinale e malattie rare: il Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali ha raccomandato l’approvazione di cinque farmaci, aprendo a trattamenti attesi in aree ad alto bisogno clinico. Tra le decisioni più rilevanti c’è il via libera a Cenrifki (tolebrutinib) per la sclerosi multipla secondaria progressiva non recidivante, una forma della malattia per la quale le opzioni terapeutiche restano limitate. Sul fronte delle patologie rare, parere positivo anche per Itvisma (onasemnogene abeparvovec), terapia genica per l’atrofia muscolare spinale, destinata a modificare il decorso di una malattia genetica grave e invalidante.

Novità anche per un’altra condizione rara: Redemplo (plozasiran) è stato raccomandato per la sindrome da chilomicronemia familiare, offrendo una nuova possibilità di trattamento a pazienti che oggi dispongono di poche alternative efficaci. Il Comitato ha inoltre dato l’ok a Rexatilux (ranibizumab), biosimilare indicato per diverse patologie oculari che causano perdita della vista, e a Palbociclib Viatris (palbociclib), generico per il tumore al seno, ampliando l’accesso a terapie già consolidate. Oltre alle nuove autorizzazioni, l’Ema ha approvato l’estensione delle indicazioni per nove farmaci già in commercio – tra cui Comirnaty, Opdivo e Skyrizi – confermando una strategia di progressivo ampliamento degli utilizzi terapeutici.

Due le domande ritirate: quella per Viokat, destinato all’iperfagia nella sindrome di Prader-Willi, e quella per una nuova indicazione di Pluvicto nel tumore della prostata avanzato. Infine, sul melanoma avanzato, l’Agenzia non ha raccomandato l’estensione d’uso di Opdualag, ma ha deciso di includere i dati disponibili nelle informazioni di prodotto, per offrire ai clinici un quadro aggiornato delle evidenze nei diversi sottogruppi di pazienti.