Linfoma follicolare, Aifa approva la rimborsabilità del primo anticorpo bispecifico sottocute

L’Agenzia Italiana del Farmaco ha approvato la rimborsabilità dell’estensione di indicazione di epcoritamab in monoterapia per il trattamento di pazienti adulti con Linfoma Follicolare recidivato o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.

Il Linfoma Follicolare è il più frequente linfoma indolente ed il secondo sottotipo più comune di Linfoma Non-Hodgkin, di cui rappresenta circa il 20-30% dei casi. È un tumore con una bassa incidenza complessiva, con circa 4-5 nuovi casi all’anno ogni 100.000 persone, di cui 2.671 solo in Italia. La durata delle risposte tende a ridursi con il susseguirsi delle recidive, evidenziando la necessità di opzioni terapeutiche più innovative e mirate a rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti.

Epcoritamab è un anticorpo bispecifico IgG1 sviluppato congiuntamente da AbbVie e Genmab come parte della collaborazione tra le Aziende in area Oncologia. Il suo meccanismo d’azione, attraverso il legame simultaneo al CD3 presente sulle cellule T e al CD20 presente sulle cellule B, induce l'uccisione mediata dalle cellule T delle cellule CD20+, sede di malattia. Il CD20 è espresso sulle cellule B ed è un bersaglio terapeutico clinicamente validato in molte neoplasie delle cellule B, tra cui il Linfoma Diffuso a Grandi Cellule B, il Linfoma Follicolare, il Linfoma a Cellule Mantellari e la Leucemia Linfatica Cronica.

L’approvazione della rimborsabilità di AIFA si basa sui risultati dello studio registrativo EPCORE™ NHL-1, che ha evidenziato un’efficacia del trattamento, con risposte profonde e durature nel tempo e un buon profilo di tollerabilità, confermato fino a tre anni di follow-up.

Al Congresso Europeo di Ematologia 2025 (EHA) sono stati condivisi i dati di follow-up a 35 mesi dello studio, che hanno ribadito l’efficacia clinica di epcoritamab, dimostrando che il tasso di sopravvivenza si mantiene alto nel tempo e più della metà dei pazienti non necessita di un nuovo trattamento per un tempo mediano di oltre 45 mesi. Anche il profilo di sicurezza rimane confermato al follow-up aggiuntivo, anche grazie alla fase di ottimizzazione della dose, che ha proposto una strategia alternativa di mitigazione degli eventi avversi.

“Oggi sappiamo che questa terapia sottocute rappresenta un’opzione efficace, rapida e ben tollerata per pazienti affetti da queste due patologie. In particolare, per i pazienti affetti da Linfoma Follicolare, la coorte di ottimizzazione, ha confermato il valore clinico del farmaco, evidenziando risposte profonde anche nei sottogruppi di pazienti più difficili da trattare e permettendo di ridurre i principali effetti collaterali” spiega Pier Luigi Zinzani, Professore Ordinario di Ematologia e Direttore dell’Istituto di Ematologia “L. e A. Seràgnoli”, Università degli Studi di Bologna.

“La gestione del Linfoma Follicolare diventa progressivamente più complessa ad ogni recidiva. L’urgenza di ricevere cure appropriate aumenta con il progredire della malattia, e l’innovazione rappresentata dall’anticorpo bispecifico sottocute può offrire una migliore qualità di vita, con minori eventi avversi” afferma Giuseppe Toro, Presidente AIL, Associazione italiana contro le leucemie-linfomi e mieloma. “Disporre di una rete di sostegno che aiuti nella gestione logistica del trattamento e del monitoraggio, nonché nell’assistenza fisica, nutrizionale ed emotiva, è essenziale per un approccio olistico alla cura.”