Fibrosi polmonare idiopatica, approvata negli Usa nuova terapia orale dopo oltre dieci anni

La Food and Drug Administration (Fda) ha approvato nerandomilast compresse come nuova opzione terapeutica orale per il trattamento della fibrosi polmonare idiopatica (IPF) negli adulti. Lo ha annunciato la casa farmaceutica Boehringer Ingelheim, sottolineando che si tratta del primo e unico inibitore preferenziale della fosfodiesterasi 4B (PDE4B) approvato per questa indicazione.

Il farmaco introduce un meccanismo d’azione innovativo, con effetti antifibrotici e immunomodulatori, in grado di rallentare il declino della funzione polmonare. “Questo traguardo segna l’inizio di una nuova era nel trattamento della IPF – ha commentato Toby Maher, professore di Medicina clinica alla Keck School of Medicine, University of Southern California –. Nerandomilast offre una nuova opzione terapeutica, con un profilo di sicurezza ben tollerato”.

L’approvazione si basa sui risultati di due studi clinici di fase avanzata, Fibroneer-IPF e Trial 2. Nel Fibroneer-IPF, l’endpoint primario era la variazione assoluta della capacità vitale forzata (CVF) a 52 settimane. I pazienti trattati con nerandomilast hanno mostrato un declino medio corretto significativamente inferiore rispetto al gruppo placebo: –106 mL e –122 mL rispettivamente per le dosi da 18 mg e 9 mg, contro –170 mL nel gruppo di controllo. Un effetto favorevole è stato osservato già dalla seconda settimana di trattamento.

Le reazioni avverse più frequenti (≥5%) sono state diarrea, infezioni respiratorie, depressione, perdita di peso, nausea e affaticamento, con un tasso di interruzione del trattamento del 15% per la dose da 18 mg e del 12% per quella da 9 mg, principalmente per diarrea. La scheda approvata dalla Fda non riporta avvertenze specifiche nella sezione “precauzioni d’uso”.

“È la prima nuova opzione terapeutica per l’IPF in oltre un decennio – ha dichiarato Shashank Deshpande, presidente e Head of Human Pharma di Boehringer Ingelheim – I risultati dello studio Fibroneer-IPF dimostrano un beneficio clinicamente significativo e confermano il nostro impegno nel cambiare il trattamento di questa malattia rara e invalidante”.

Anche la Pulmonary Fibrosis Foundation ha accolto positivamente la notizia. “La comunità dei pazienti attendeva da tempo nuove opzioni terapeutiche – ha affermato Scott Staszak, presidente e CEO della Fondazione – Nerandomilast rappresenta un passo importante verso un trattamento più efficace e personalizzato.”