Farmaci, dieci nuove raccomandazioni per l'approvazione dal Chmp

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha raccomandato l'approvazione di dieci nuovi farmaci durante la riunione tenutasi dal 19 al 22 maggio 2025. Le indicazioni terapeutiche coprono diverse aree, tra cui oncologia, malattie rare e neurologia. Ecco di quali si tratta

Farmaci oncologici
• Aucatzyl (obecabtagene autoleucel): terapia CAR-T raccomandata con autorizzazione condizionata per la leucemia linfoblastica acuta a cellule B precursori recidivante o refrattaria.

• Blenrep (belantamab mafodotin): anticorpo coniugato per il trattamento del mieloma multiplo recidivante o refrattario.

• Itovebi (inavolisib): inibitore PI3K per il carcinoma mammario localmente avanzato o metastatico con mutazione PIK3CA, recettore degli estrogeni positivo e HER2 negativo.

Malattie rare e neurologiche
• Ezmekly (mirdametinib): autorizzazione condizionata per il trattamento della neurofibromatosi di tipo 1 in pazienti pediatrici e adulti.

• Maapliv (miscela di aminoacidi): autorizzazione in circostanze eccezionali per la malattia delle urine a sciroppo d'acero (MSUD) nei pazienti dalla nascita.

• Riulvy (tegomil fumarato): trattamento della sclerosi multipla recidivante-remittente in adulti e adolescenti dai 13 anni.

Biosimilari e altri farmaci
• Qoyvolma: biosimilare dell'ustekinumab per psoriasi a placche, artrite psoriasica, morbo di Crohn e colite ulcerosa.

• Jubereq: biosimilare del denosumab per la prevenzione di eventi scheletrici in pazienti con tumori avanzati che coinvolgono l'osso e per il trattamento del tumore a cellule giganti dell'osso.

• Osvyrti: biosimilare del denosumab per il trattamento dell'osteoporosi postmenopausale e della perdita ossea associata a trattamenti ormonali o con glucocorticoidi.

• Denosumab BBL: biosimilare del denosumab per indicazioni simili a quelle di Osvyrti

Il Chmp ha inoltre raccomandato l'estensione delle indicazioni terapeutiche per altri quattro medicinali esistenti. Queste raccomandazioni saranno ora sottoposte alla Commissione Europea per la decisione finale sull'autorizzazione all'immissione in commercio.