Colangite biliare primitiva, Aifa approva la rimborsabilità di elafibranor

L’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha approvato la rimborsabilità di elafibranor (Iqirvo®) per il trattamento della Colangite Biliare Primitiva (PBC) in combinazione con acido ursodesossicolico (UDCA) negli adulti con una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA.

Lo annuncia Ipsen che specifica come si tratti della prima innovazione dopo quasi 10 anni senza nuovi farmaci per questa malattia colestatica rara di origine autoimmune, che in Europa si stima colpisca circa 22 persone su 100.000. In Italia sono oltre 15 mila le persone che vivono con la PBC, nella maggior parte dei casi si tratta di donne tra i 40 e i 60 anni. In molti casi la patologia si manifesta in forma asintomatica fino alle fasi avanzate, in altri casi la malattia causa sintomi fin dagli esordi.
Elafibranor è stato sviluppato da GENFIT. Nel 2021 Ipsen ha ottenuto in licenza da GENFIT i diritti esclusivi per elafibranor in tutto il mondo (ad eccezione di Cina, Hong Kong, Taiwan e Macao).

Elafibranor è un farmaco, con somministrazione giornaliera, primo agonista duale dei recettori attivati dal proliferatore del perossisoma (PPAR, peroxisome proliferator-activated receptor), che esercita un effetto sulle isoforme PPARα e PPARδ, che si ritiene siano elementi chiave nel regolare l’omeostasi degli acidi biliari, del metabolismo lipidico, dell’infiammazione e della fibrosi.

L’approvazione di elafibranor si basa sui dati dello studio clinico di fase III ELATIVE (NCT04526665), che ha dimostrato un beneficio terapeutico statisticamente significativo in termini di percentuale di pazienti che ha ottenuto una risposta biochimica dopo il trattamento con elafibranor 80 mg (51%) rispetto ai pazienti trattati con placebo (4%). I nuovi dati “late breaking” presentati al recente congresso EASL, mostrano che fino al doppio dei pazienti in trattamento con elafibranor ha raggiunto un significativo miglioramento della fatigue rispetto ai pazienti trattati con placebo a 52 settimane.
Nel 2019 elafibranor ha ottenuto la designazione di Breakthrough Therapy dalla FDA statunitense per gli adulti affetti da PBC che hanno una risposta inadeguata all’acido ursodesossicolico (UDCA), l’attuale terapia di prima linea per la PBC. Elafibranor ha ottenuto l’approvazione accelerata negli Stati Uniti nel giugno 2024 e l’approvazione condizionata nella UE nel settembre 2024 per il trattamento della PBC in combinazione con UDCA negli adulti che hanno una risposta inadeguata all’UDCA o come monoterapia nei pazienti che non tollerano l’UDCA. Queste approvazioni sono subordinate a ulteriore verifica del beneficio clinico. Elafibranor è attualmente oggetto di domande di approvazione presso altre Autorità Regolatorie.

L’approvazione italiana di questa nuova opzione terapeutica rappresenta un passo avanti positivo per la comunità clinica e dei pazienti. Elafibranor potrebbe rappresentare una svolta significativa nel migliorare la loro qualità di vita e nel rallentare il decorso della malattia.

Il Prof. Giacomo Germani, Direttore dell’Unità Trapianto Multiviscerale dell’Azienda Ospedale – Università di Padova e Segretario AISF, Associazione Italiana per lo Studio del Fegato, dichiara: “La comunità scientifica accoglie con soddisfazione la rimborsabilità di una nuova terapia innovativa per la Colangite Biliare Primitiva e in grado di rispondere a un importante bisogno terapeutico in una patologia rimasta orfana di terapie”.
È d’accordo Ivan Gardini, Presidente dell'Associazione EpaC Ets, che commenta: “Accogliamo con favore questa approvazione AIFA, che apre a un nuovo scenario per i pazienti italiani con colangite biliare primitiva. La progressione della malattia espone le persone al rischio di gravi danni epatici, per questo è importante offrire risposte adeguate in grado di migliorare la gestione e il monitoraggio dell’evoluzione di malattia, oltre a intervenire sui sintomi, che spesso sono molto variabili da persona a persona e richiedono un approccio personalizzato”.

Importanti informazioni sulla sicurezza e raccomandazioni per l’uso di elafibranor saranno dettagliate nel Riassunto delle Caratteristiche del Prodotto (RCP), pubblicato nello European public assessment report (EPAR) e disponibile in tutte le lingue ufficiali della UE. L’RCP completo è disponibile all’indirizzo: https://www.ema.europa.eu/it/documents/product-information/iqirvo-epar-product-information_it.pdf