Malattie rare della pelle, Fda approva prima terapia genica cellulare

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Zevaskyn, la prima terapia genica cellulare per il trattamento dell’epidermolisi bollosa distrofica recessiva, una rara malattia genetica che rende la pelle estremamente fragile e soggetta a lesioni croniche. Il farmaco, sviluppato da Abeona Therapeutics, è indicato per pazienti adulti e pediatrici.

Zevaskyn, noto clinicamente come pz-cel, agisce introducendo una versione sana del gene COL7A1 nelle cellule cutanee del paziente. Le cellule corrette vengono poi trapiantate tramite innesto cutaneo per promuovere la guarigione delle ferite. L’approvazione della FDA si basa su studi clinici che hanno evidenziato un miglioramento significativo nella cicatrizzazione e nella riduzione del dolore.

Il trattamento sarà disponibile a partire dal terzo trimestre del 2025 in centri specializzati. Abeona prevede di trattare tra 10 e 14 pazienti già entro quest’anno. Zevaskyn si affianca a Vyjuvek di Krystal Biotech, approvato nel 2023 per lesioni di minori dimensioni. L’uso combinato dei due trattamenti potrebbe migliorare la gestione della malattia.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-abeonas-skin-disorder-therapy-2025-04-29/ 

Cristoforo Zervos