Ema approva 16 nuovi farmaci, novità per fibrosi cistica e tumori
L'Ema ha raccomandato l'approvazione di 16 nuovi farmaci, tra cui trattamenti innovativi per fibrosi cistica, distrofia muscolare di Duchenne, tumori rari e malattie genetiche
Il comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema durante la riunione di aprile 2025 ha raccomandato l’approvazione di 16 medicinali alcuni dei quali destinati a patologie con poche o nessuna alternativa terapeutica.
I farmaci raccomandati per l'approvazione in Europa
Il Chmp ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per Alyftrek (deutivacaftor / tezacaftor / vanzacaftor), un medicinale destinato al trattamento della fibrosi cistica in persone di età pari o superiore a sei anni che presentano almeno una mutazione non di classe I nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. La fibrosi cistica è una malattia ereditaria che danneggia i polmoni, il sistema digerente e altri organi.È stato adottato un parere positivo per Attrogy (diflunisal), per il trattamento dell’amiloidosi ereditaria mediata da transtiretina, una patologia in cui proteine anomale chiamate amiloidi si accumulano nei tessuti del corpo, inclusi quelli attorno ai nervi.
Sephience (sepiapterina) ha ricevuto un parere positivo da parte del CHMP per il trattamento dell'iperfenilalaninemia in adulti e bambini con fenilchetonuria, una malattia ereditaria in cui l'organismo non riesce a metabolizzare l'aminoacido fenilalanina, causando un suo accumulo nel sangue e nel cervello, con effetti potenzialmente dannosi.
Tepezza (teprotumumab) ha ricevuto un parere positivo dal CHMP per il trattamento di adulti con malattia oculare tiroidea (Thyroid Eye Disease, TED) da moderata a grave, nota anche come oftalmopatia di Graves, una rara malattia autoimmune che provoca infiammazione dei muscoli, del grasso e di altri tessuti attorno e dietro gli occhi. Le opzioni terapeutiche per la TED da moderata a grave sono limitate: la maggior parte dei pazienti viene trattata con corticosteroidi e alcuni necessitano di molteplici interventi chirurgici ricostruttivi. Ulteriori dettagli sono disponibili nell'annuncio delle notizie nella tabella sottostante.
Il Chmp ha raccomandato di concedere un'autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per Ziihera (zanidatamab), per il trattamento di adulti con carcinoma delle vie biliari HER2-positivo localmente avanzato non resecabile o metastatico, un termine che comprende un gruppo di tumori gastrointestinali rari e spesso fatali, che rappresentano circa l'1% di tutti i tumori negli adulti.
Il Chmp ha raccomandato l'approvazione di Oczyesa (octreotide) per il trattamento di adulti con acromegalia, una malattia che provoca una crescita eccessiva, in particolare delle ossa delle mani, dei piedi e del viso, a causa di un'eccessiva produzione di ormone della crescita. Questo medicinale è stato presentato tramite un’applicazione ibrida, basata in parte sui risultati di test preclinici e studi clinici di un prodotto di riferimento già autorizzato e in parte su nuovi dati.
Biosimilari ed estensioni di indicazione
Il comitato ha adottato pareri positivi per nove medicinali biosimilari: Dazublys (trastuzumab), per il trattamento del carcinoma mammario metastatico e precoce; Denbrayce (denosumab), Enwylma (denosumab), Vevzuo (denosumab) e Yaxwer (denosumab), per la prevenzione di eventi scheletrici correlati in adulti con neoplasie avanzate, e il trattamento di adulti e adolescenti con scheletro maturo affetti da tumore a cellule giganti dell’osso; Denosumab BBL (denosumab), Izamby (denosumab), Junod (denosumab) e Zadenvi (denosumab), per il trattamento dell'osteoporosi e della perdita di massa ossea.Il comitato ha raccomandato estensioni di indicazione per dieci farmaci già autorizzati nell’Unione Europea (UE): Adcetris, Adempas, Amvuttra, Calquence, Cystadrops, Jivi, Veklury, Vyvgart, Xofluza e Zoonotic Influenza Vaccine Seqirus.
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