Malattie autoimmuni, Fda approva inebilizumab per malattia rara

La statunitense Food and Drug Administration (FDA) ha approvato l’uso esteso di inebilizumab, farmaco sviluppato da Amgen, rendendolo la prima terapia autorizzata per l’IgG4-related disease (IgG4-RD), una rara patologia autoimmune che colpisce circa 20.000 persone solo negli Stati Uniti (in tutto il mondo da 0.26 a 1.08 casi per 100.000 abitanti l’anno).

L’IgG4-RD è caratterizzata da un’eccessiva attività del sistema immunitario che può causare infiammazioni e fibrosi in diversi organi, tra cui pancreas, fegato e reni. Inebilizumab agisce legandosi a una proteina presente sulla superficie dei linfociti B, principali responsabili dell’infiammazione associata alla malattia. Il farmaco viene somministrato per infusione: dopo due dosi iniziali ravvicinate, i pazienti ricevono un’infusione ogni sei mesi.

Secondo Jay Bradner, responsabile della ricerca e sviluppo di Amgen, l’eliminazione dei linfociti B circolanti e tissutali offre un beneficio terapeutico concreto per i pazienti affetti da IgG4-RD. L’approvazione si basa sui risultati di uno studio clinico di fase avanzata, in cui il farmaco ha ridotto del 87% il rischio di riacutizzazioni rispetto al placebo.

Il farmaco mira anche a limitare l’uso di corticosteroidi, attualmente impiegati nella gestione della malattia, ma spesso associati a effetti collaterali significativi come sbalzi d’umore, aumento di peso e osteoporosi.

https://www.reuters.com/business/healthcare-pharmaceuticals/us-fda-approves-expanded-use-amgens-rare-disease-drug-2025-04-03/ 

Cristoforo Zervos