Mielofibrosi, AIFA approva nuova terapia in grado di ridurre le trasfusioni

È stato approvato anche in Italia dall’Agenzia Italiana del Farmaco AIFA momelotinib, nuova terapia in grado di ridurre i sintomi, le dimensioni della milza ed il carico delle trasfusioni nei pazienti con mielofibrosi.

La mielofibrosi è un raro tumore del sangue che in Italia colpisce 350 persone all’anno con un’incidenza maggiore tra i 60 e i 70 anni: solo nel 15% ne ha meno di 55. Spesso è asintomatico. In alcuni casi il paziente lamenta stanchezza, un po’ di inappetenza, dolori muscolari e articolari, qualche linea di febbre e calo di peso. L’ingrossamento della milza, i sintomi costituzionali e l’anemia sono tra le principali manifestazioni della malattia.
La mielofibrosi determina la graduale comparsa nel midollo osseo di un tessuto fibroso che ne sovverte la struttura. In questo modo ne viene modificata la funzionalità, con la conseguente alterazione della produzione delle cellule del sangue. Quando si manifesta in maniera isolata si parla di mielofibrosi primaria (idiopatica); quando rappresenta la conseguenza di altre neoplasie mieloproliferative, come policitemia vera e trombocitemia essenziale, si parla di mielofibrosi secondaria. In alcuni casi (10-15 su 100) la mielofibrosi può evolvere in una patologia più severa: la leucemia mieloide acuta.

L’unica terapia oggi potenzialmente in grado di guarire è il trapianto di midollo osseo, riservato però a pochi pazienti, per la complessità e i rischi associati.
“Momelotinib – spiega il Francesco Passamonti, professore ordinario di ematologia all’Università Statale di Milano – è un inibitore orale di JAK1/JAK2 e del recettore dell'activina A di tipo 1 (ACVR1) ed è il primo medicinale autorizzato ‘per il trattamento della splenomegalia o dei sintomi correlati alla malattia in pazienti adulti con anemia da moderata a severa che sono affetti da mielofibrosi primaria, mielofibrosi post policitemia vera o mielofibrosi post trombocitemia essenziale e che sono naïve agli inibitori della chinasi Janus (JAK) o già trattati con ruxolitinib’, come recita il parere positivo degli enti regolatori”. “Momelotinib - conclude il prof. Passamonti - rientra nella famiglia dei JAK inibitori. Viene somministrato oralmente una volta al giorno e negli studi che hanno portato alla sua approvazione ha dimostrato, rispetto agli altri già utilizzati, di ridurre i sintomi, la splenomegalia e di avere un impatto favorevole sull’anemia, riducendo fino ad azzerare il carico trasfusionale”.