Malattie rare, approvazione europea a farmaco per rara vasculite

È stato approvato nell'Unione europea benralizumab come trattamento aggiuntivo per pazienti adulti con granulomatosi eosinofila con poliangite (Egpa) recidivante o refrattaria. La Egpa è una rara vasculite immunomediata che può causare danni in differenti organi e, se non trattata, può risultare fatale. L'approvazione della Commissione europea - si legge in una nota diffusa da AstraZeneca - segue le raccomandazioni del Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Agenzia europea del farmaco Ema e si basa sui risultati positivi dello studio Mandara di fase 3, pubblicati sul 'The New England Journal of Medicine'.

Si tratta del primo studio comparativo di non inferiorità tra farmaci biologici nei pazienti con Egpa. I pazienti sono stati randomizzati a ricevere una singola iniezione sottocutanea di benralizumab 30mg, oppure 3 iniezioni sottocutanee di mepolizumab 100mg ogni 4 settimane. Quasi il 60% dei pazienti trattati con benralizumab ha raggiunto la remissione clinica, percentuale paragonabile a quella dei pazienti trattati con mepolizumab. I dati hanno inoltre mostrato come il 41% dei pazienti trattati con benralizumab abbia interrotto completamente la terapia con corticosteroidi orali (Ocs), rispetto al 26% nel braccio mepolizumab.

"Questa nuova indicazione - spiega Cristiano Caruso, specialista in Allergologia e immunologia clinica, Fondazione policlinico universitario A. Gemelli di Roma, sperimentatore dello studio Mandara e partner dell'Egpa Study Group - rappresenta un importante traguardo nel trattamento dei pazienti affetti da Egpa, una patologia rara, complessa e di forte impatto sulla qualità di vita. Lo studio ci fornisce solide evidenze dei benefici di benralizumab in pazienti affetti da Egpa, dimostrando come, proprio grazie al suo peculiare meccanismo di azione capace di spegnere l'infiammazione eosinofilica, consenta il raggiungimento della remissione clinica in un numero elevato di pazienti, riducendo nel contempo la dipendenza da corticosteroidi orali, responsabili di effetti collaterali gravi a lungo termine. Queste evidenze sottolineano il ruolo importante che benralizumab potrà avere nell'armamentario terapeutico per il trattamento della granulomatosi eosinofila con poliangite. L'approvazione europea di benralizumab per il trattamento dell'Egpa rappresenta un'opportunità importante per la cura dei pazienti affetti da tale patologia e auspichiamo possa essere presto una realtà concreta anche in Italia".

Il profilo di sicurezza e tollerabilità di benralizumab nello studio è risultato coerente con il profilo già noto del farmaco. Circa la metà dei pazienti con Egpa presenta asma grave eosinofilica (Sea) con esordio in età adulta e spesso mostra sintomi sinusali e nasali. Benralizumab è il secondo farmaco biologico approvato per il trattamento di questa malattia. Attualmente è approvato come trattamento aggiuntivo per la Sea in più di 80 Paesi, tra cui Stati Uniti, Giappone, Unione europea e Cina. È inoltre approvato nei bambini e negli adolescenti dai 6 anni in su negli Stati Uniti e in Giappone. A settembre benralizumab è stato approvato per la Egpa negli Stati Uniti.