Colite ulcerosa, nuovo farmaco rimborsabile in Italia: agisce su via infiammatoria

L’Aifa ha approvato la rimborsabilità di mirikizumab, antagonista dell'interleuchina-23p19 (IL-23p19) indicato per il trattamento della colite ulcerosa (CU) attiva, da moderata a grave nei pazienti adulti, una patologia cronica che colpisce in media in giovane età ed è caratterizzata da una forte infiammazione dell’intestino. La patologia, i sintomi con cui si manifesta e le nuove opzioni di cura sono stati i temi al centro del dibattito organizzato da Lilly a cui hanno preso parte clinici e pazienti, con l’obiettivo di fare una comunicazione corretta sulla colite ulcerosa che ha impatto sulla qualità della vita e sulla socialità dei pazienti.

Colite ulcerosa: malattia cronica con esordio giovanile

“La colite ulcerosa è una malattia che colpisce in media in giovane età ed è caratterizzata da una forte infiammazione dell’intestino. Sebbene alla maggior parte dei pazienti venga inizialmente diagnosticata una malattia lieve e inizi la terapia convenzionale, molti progrediranno fino ad avere una malattia attiva da moderata a grave. Con un forte impatto sulla qualità di vita”, ha spiega Alessandro Armuzzi, Responsabile UO IBD, Istituto Clinico Humanitas, Rozzano e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Humanitas University. “Nonostante la disponibilità dei trattamenti attuali, rimane un significativo bisogno di nuove opzioni terapeutiche in grado di affrontare i sintomi dirompenti, come l'urgenza intestinale”.

Sintomi con maggiore impatto: diarrea, urgenza intestinale, sanguinamento
Per i pazienti, i sintomi che hanno un maggior impatto sono la diarrea, l’urgenza intestinale e gli incidenti correlati all’urgenza intestinale. L’urgenza intestinale ed eventuali incidenti a essa correlati rappresentano le ragioni principali per cui le persone evitano di avere vita sociale.

“L'impatto sulla qualità della vita di questa patologia è notevole: non si tratta solo di affrontare il dolore fisico e la stanchezza cronica, ma anche di gestire implicazioni di carattere psicologico. Infatti, la disabilità invisibile che la caratterizza e la difficoltà nel descrivere i sintomi, come la diarrea, amplificano il disagio fisico, trasformandolo in un profondo disagio psicologico. Questo porta spesso a sentimenti di vergogna e insicurezza, che possono sfociare in isolamento sociale", spiega Salvo Leone, Direttore Generale di AMICI Italia e Chairman della European Federation of Crohn's & Ulcerative Colitis Associations (EFCCA). "Per le persone affette da colite ulcerosa, riuscire a controllare i sintomi, come l'urgenza intestinale, rappresenta un importante obiettivo nella gestione della malattia”.

Meccanismo d’azione: colpisce l’infiammazione che sostiene la malattia

Il programma di studi clinici LUCENT, su cui si è basata l’approvazione del farmaco, dimostra l’efficacia di mirikizumab: dopo 12 settimane di trattamento, quasi due terzi (63,5%) dei pazienti hanno raggiunto la risposta clinica e quasi un quarto (24,2%) ha raggiunto la remissione clinica (42,2% e 13,3%, rispettivamente con placebo). Un’efficacia che si è dimostrata superiore a placebo anche nei pazienti precedentemente trattati con un inibitore biologico o di Janus chinasi (JAKi) e che porta a una riduzione delle terapie con steroidi: tra coloro che hanno raggiunto la risposta clinica a 12 settimane, la metà ha raggiunto la remissione clinica senza uso di steroidi a un anno (27% con placebo).
Quasi tutti i pazienti (97,8%) che hanno raggiunto la remissione clinica a un anno non facevano più uso di steroidi. L’azione di mirikizumab è sostenuta nel tempo: tra coloro che hanno raggiunto la remissione clinica a 12 settimane, circa due terzi (63,6%) dei pazienti hanno mantenuto la remissione clinica attraverso un anno di trattamento continuo (36,9% con placebo).

La terapia, hanno spiegato gli esperti, prescritto con piano terapeutico, prevede la somministrazione endovenosa iniziale e il successivo mantenimento con somministrazione sottocute al domicilio del paziente, con dispensazione presso le farmacie della Asl.
“Mirikizumab oltre ad aver dimostrato di essere efficace nell’ambito di obiettivi clinici rilevanti come la remissione libera da steroidi ad un anno, è in grado di determinare un rapido miglioramento dei sintomi, come il sanguinamento rettale e la frequenza evacuativa, già dopo tre settimane. In particolare, gli studi che hanno portato alla registrazione del farmaco sono stati i primi e gli unici a utilizzare una scala di valutazione dell'urgenza intestinale (NRS) incentrata sul paziente, registrando un netto miglioramento del sintomo urgenza soprattutto in coloro che rispondono meglio alla terapia di induzione”, spiega Massimo Claudio Fantini, Segretario Generale di IG-IBD (Italian Group for the study of Inflammatory Bowel Disease) e Professore Ordinario di Gastroenterologia, Università degli Studi di Cagliari, Direttore della Struttura Complessa di Gastroenterologia, AOU, Cagliari.