Oncologia, vaccini e malattie rare. I farmaci autorizzati del Chmp Ema

Sono 14 i farmaci autorizzati nell’ultima riunione Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’agenzia regolatoria europea Ema. A comunicarlo è una nota della stessa Ema diffusa il il 31 maggio.
Si tratta principalmente di farmaci oncologici, vaccini e malattie rare. Vediamoli tutti.

Oncologia
Il comitato di revisione del farmaco ha raccomandato di concedere l'autorizzazione all'immissione in commercio per Cejemly (sugemalimab, SFL Pharmaceuticals Deutschland GmbH), destinato al trattamento di prima linea del carcinoma polmonare non a piccole cellule (NSCLC) metastatico in combinazione con la chemioterapia a base di platino. Cejemly è un anticorpo monoclonale completamente umano, anti-ligando della morte programmata 1 (PD-L1) immunoglobulina (Ig)-G4, che potenzia le risposte delle cellule T, comprese le risposte antitumorali, bloccando il legame della proteina 1 della morte cellulare programmata ai ligandi PD-L1. È indicato per il trattamento di prima linea di adulti con NSCLC metastatico senza mutazioni sensibilizzanti di EGFR o aberrazioni tumorali genomiche di ALK, ROS1 o RET. Cejemly sarà disponibile come concentrato da 600 mg per soluzione per infusione.
Approvato anche Avzivi, un biosimilare di bevacizumab, che ha ricevuto parere positivo per il trattamento del carcinoma del colon o del retto; tumore al seno; NSCLC; cancro delle cellule renali; cancro epiteliale dell'ovaio, delle tube di Falloppio o peritoneale primario; e carcinoma della cervice. Il farmaco è un anticorpo monoclonale che si lega al VEGF. Inibendo il legame del VEGF ai suoi recettori sulle cellule endoteliali, neutralizza l'attività biologica del VEGF. Questa azione porta alla regressione vascolare del tumore, alla normalizzazione del sistema vascolare rimanente e all’inibizione della formazione di nuovo sistema vascolare tumorale, inibendo infine la crescita del tumore. Avzivi sarà disponibile sotto forma di concentrato per soluzione per infusione da 25 mg/ml.

Il CHMP ha inoltre fornito una raccomandazione positiva per cinque medicinali generici per la terapia del cancro.
Il primo è Apexelsin (paclitaxel), una versione generica di Abraxane, una nanoparticella di paclitaxel legata all'albumina, autorizzata nell'Unione Europea dal 2008, indicato per il trattamento del cancro al seno metastatico, dell'adenocarcinoma metastatico del pancreas e del NSCLC.
Il gruppo di esperti scientifici ha inoltre approvato Pomalidomide Accord, Pomalidomide Krka e Pomalidomide Zentiva per il trattamento del mieloma multiplo in 4 diverse formulazioni, da 1, 2, 3 e 4 mg. In quanto generici di Imnovid, autorizzati nell'Unione Europea dal 2013, questi farmaci hanno dimostrato una qualità e una bioequivalenza soddisfacenti con il prodotto di riferimento (Imnovid). Il principio attivo pomalidomide, un immunomodulatore, agisce attraverso la modulazione delle citochine, l'induzione della proliferazione delle cellule T, l'inibizione della proliferazione delle cellule del mieloma multiplo e l'inibizione dell'angiogenesi.
È stata inoltre raccomandata l'approvazione di Dasatinib (Accord Healthcare) per il trattamento della leucemia mieloide cronica.

Vaccini
Approvati 2 vaccini, Fluenz (vaccino antinfluenzale vivo attenuato, nasale) ha ricevuto parere positivo per la profilassi dell’influenza nei bambini e negli adolescenti di età compresa tra 24 mesi e meno di 18 anni e Ixchiq, vaccino vivo attenuato progettato per innescare la produzione di anticorpi neutralizzanti a 28 giorni e fino a 6 mesi dopo la vaccinazione, primo vaccino nell’Unione europea per proteggere gli adulti dalla malattia causata dal virus Chikungunya trasmesso all’uomo dalle zanzare infette. Ixchiq è stato sostenuto attraverso il programma Prime ed è stato valutato nell’ambito del quadro Open per promuovere la salute pubblica globale.

Malattie rare
La nuova terapia genica per l’emofilia B, Durveqtix ( fidanacogene elaparvovec Pfizer), ha ottenuto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata sulla base del fatto che la sua disponibilità immediata soddisfa un’esigenza medica insoddisfatta e che i suoi benefici per la salute pubblica superano il rischio intrinseco che siano ancora necessari dati aggiuntivi. Fidanacogene elaparvovec utilizza un sierotipo virale ricombinante adeno-associato Rh74 (AAVRh74var) per fornire una copia funzionale della variante Padova del transgene del fattore IX umano. Il medicinale è stato sostenuto attraverso il programma PRIME (Priority Medicines) dell'EMA.
Il CHMP ha inoltre raccomandato la concessione dell'autorizzazione all'immissione in commercio in circostanze eccezionali per Adzynma (rADAMTS13; Takeda), una terapia enzimatica sostitutiva indicata per il trattamento di bambini e adulti affetti da porpora trombotica trombocitopenica congenita. Adzynma è una versione sintetica della proteina ADAMTS13 che funziona sostituendo l'enzima ADAMSTS13 mancante o difettoso. Il trattamento sarà disponibile sotto forma di polvere e solvente per soluzione iniettabile e si prevede che riduca o elimini la formazione spontanea di microtrombi piastrinici.
Parere positivo anche per l’autorizzazione anche per Akantior (poliesanide), farmaco per il trattamento della cheratite da acanthamoeba (ne abbiamo parlato meglio qui).

Diabete
Il Chmp ha raccomandato la concessione dell’autorizzazione all’immissione in commercio dell’agente ipoglicemizzante Zegalogue (dasiglucagone), per il trattamento dell’ipoglicemia grave in adulti, adolescenti e bambini di età pari o superiore a sei anni con diabete mellito.

Clinica
Autorizzato, infine, il GalliaPharm (germanio (68Ge) cloruro/gallio (68Ga) cloruro), da utilizzare per la radiomarcatura di vari kit utilizzati per l’imaging con tomografia a emissione di positroni (Pet) nella pratica clinica ospedaliera.