Malattie rare, CHMP valuta positivamente farmaco per l’Atassia di Friedreich

Il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha espresso parere positivo per l'autorizzazione all'immissione in commercio di omaveloxolone per il trattamento dell'Atassia di Friedreich (FA), una rara malattia neuromuscolare genetica.

Questo parere positivo si basa sugli studi MOXIe, che hanno mostrato miglioramenti fisici nei pazienti trattati con omaveloxolone rispetto a quelli con placebo. Nelle persone trattate sono stati osservati anche miglioramenti rispetto ad alcuni parametri dei domini della mFARS, tra cui stabilità in posizione eretta, coordinazione degli arti inferiori, capacità di deglutire e coordinazione degli arti superiori. Gli effetti collaterali più comuni includono aumento degli enzimi epatici, diminuzione del peso e dell'appetito, nausea, vomito, diarrea, cefalea, affaticamento, dolore orofaringeo e dorsale, spasmi muscolari e influenza. Omaveloxolone sarà il primo trattamento approvato nell'UE per la FA e già approvato dalla FDA per adulti e adolescenti dai 16 anni in su. La raccomandazione del CHMP per omaveloxolone sarà ora esaminata dalla Commissione Europea per l'autorizzazione all'immissione in commercio nell'Unione e la decisione finale è prevista per il primo trimestre del 2024.