Angioedema ereditario, Commissione Europea approva estensione indicazione per anticorpo monoclonale

La Commissione Europea ha approvato Lanadelumab di Takeda (TSE:4502/NYSE:TAK) per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario (HAE) in pazienti di età pari o superiore ai 2 anni, estendendone l'indicazione inizialmente approvata e rendendolo il primo trattamento per la prevenzione a lungo termine degli attacchi dell’angioedema ereditario disponibile in Europa, per pazienti di età inferiore ai 6 anni.

Lanadelumab è il primo trattamento per la prevenzione di routine degli attacchi di HAE, approvato nell'UE per i pazienti di età inferiore ai 6 anni.

Il farmaco è un anticorpo monoclonale completamente umano che lega e riduce specificamente la callicreina plasmatica ed è indicato per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario in pazienti di età pari o superiore a 2 anni, dimostrando una costante riduzione degli attacchi di angioedema ereditario. Lanadelumab è formulato per la somministrazione (autonoma o da caregiver) sottocutanea e ha un'emivita di circa due settimane.

L'estensione dell'indicazione a pazienti pediatrici, recentemente approvata, è stata associata a un dosaggio aggiuntivo di 150 mg per Lanadelumab soluzione iniettabile in siringa preriempita. Lanadelumab 150 mg deve essere utilizzato in pazienti di età pari o superiore a 2 anni e di peso inferiore a 40 kg.

L’approvazione di EMA, Agenzia Europea dei Medicinali, che estende l’indicazione nella popolazione pediatrica a partire dai 2 anni di età, è avvenuta dopo il via libera della Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti alla richiesta di licenza biologica supplementare (sBLA) nel febbraio di quest'anno, per lo stesso uso esteso di Lanadelumab-flyo.

L’estensione, è supportata dai dati clinici dello studio di Fase 3 SHP643-301, in combinazione con i dati estrapolati dello studio pivotale su adulti e adolescenti DX-2930-03 e dai dati sulla qualità relativi alla nuova formulazione in siringa preriempita da 150 mg. L’insieme di queste evidenze ha dimostrato la sicurezza e l'efficacia di Lanadelumab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario in pazienti pediatrici di età pari o superiore ai 2 anni e il rapporto rischio-beneficio è stato considerato positivo.

SHP643-301 è uno studio di fase 3 per valutare risultati e sicurezza di Lanadelumab per la prevenzione degli attacchi acuti di angioedema ereditario in pazienti pediatrici di età compresa tra 2 e 12 anni. Il profilo di sicurezza è stato coerente con quello osservato nel programma clinico per i pazienti di età pari o superiore a 12 anni; non si sono verificati eventi avversi gravi né interruzione del periodo di studio a causa di eventi avversi. Lo studio ha inoltre raggiunto con successo l'obiettivo secondario di valutare l'attività clinica/il risultato di Lanadelumab nella prevenzione degli attacchi di angioedema ereditario e di caratterizzare la farmacodinamica di Lanadelumab nei pazienti pediatrici.

“L’angioedema è una malattia genetica rara a trasmissione autosomica dominante, tuttavia, il 20% circa dei pazienti presenta una mutazione genetica insorta spontaneamente e questa assenza di familiarità può confondere la diagnosi. La malattia esordisce, in genere, a partire dall’età pediatrica […] Gli edemi sono molto dolorosi e limitano in maniera considerevole le attività quotidiane perché, se non trattati, possono persistere per diversi giorni”, ha spiegato Mauro Cancian, Presidente Associazione ITACA, Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema, e Direttore UOSD di Allergologia Azienda Ospedale Università di Padova. “L’attuale obiettivo terapeutico è quello di consentire ai pazienti una vita perfettamente normale, liberandoli dagli attacchi e dalla paura degli stessi che spesso limitano la quotidianità”.