Fibrosi cistica, ok Ema a combinazione di farmaci per bambini tra i 2 e i 5 anni

C'è una novità per i pazienti pediatrici con fibrosi cistica: il Comitato per i Medicinali per Uso Umano (Chmp) dell'Agenzia Europea per i Medicinali (Ema) ha espresso un parere positivo per l'estensione d'indicazione a pazienti tra i 2 e i 5 anni di età per i farmaci ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor per il trattamento dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica con almeno una mutazione F508 nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica. Lo annuncia Vertex Pharmaceuticals.
"Questa decisione - spiega Federico Viganò, Country Manager per l'Italia e la Grecia di Vertex Pharmaceuticals - rappresenta un importante passo avanti nel nostro impegno continuo a migliorare la vita dei pazienti affetti da Fibrosi Cistica. Siamo felici di poter offrire questo trattamento innovativo a un numero sempre maggiore di bambini che lottano contro questa malattia debilitante. Continueremo a collaborare con le autorità sanitarie per garantire l'accesso al trattamento per tutti i pazienti che ne hanno bisogno e per contribuire a migliorare la loro qualità di vita".
Nell'Unione Europea, ivacaftor/tezacaftor/elexacaftor in combinazione con ivacaftor è già autorizzato per il trattamento della FC nei pazienti di età pari o superiore ai 6 anni che presentano almeno una mutazione F508del nel gene regolatore della conduttanza transmembrana della fibrosi cistica.