Linfoma follicolare recidivante o refrattario, disponibile in Italia prima terapia cellulare Car-T

È disponibile in Italia la prima terapia cellulare CAR-T a singola infusione rimborsata dal Servizio Sanitario Nazionale per i pazienti adulti con linfoma follicolare (LF) recidivante o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica (Tisagenlecleucel, nome commerciale Kymriah®).

Il linfoma follicolare (LF) rappresenta circa il 20% di tutti i linfomi non Hodgkin, con un'incidenza di 4-5 nuovi casi ogni 100.000 persone l'anno. Nonostante questa neoplasia ematologica presenti tipicamente una buona risposta alla prima linea di trattamento, è però caratterizzata da ripetute recidive, che necessitano di interventi terapeutici successivi al primo e che determinano un progressivo accorciamento degli intervalli liberi da malattia che passano dai 6,6 anni dopo la prima linea, agli 1,5 anni dopo la seconda linea, fino ai 10 mesi dopo la terza linea.

Tisagenlecleucel è una terapia cellulare CAR-T a singola infusione, dotata di un buon profilo di sicurezza e da oggi approvata per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato. L'approvazione per il linfoma follicolare recidivante o refrattario è la terza indicazione di Tisagenlecleucel in Italia.
Oltre che per il LF recidivante o refrattario, Tisagenlecleucel è approvato in Italia per il trattamento di pazienti pediatrici e di giovani adulti fino ai 25 anni con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B che è refrattaria in recidiva post-trapianto o in seconda o successiva recidiva e di pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) in recidiva o refrattario dopo due o più linee di terapia sistemica.
La nuova indicazione per questo farmaco si basa sui risultati dello studio internazionale di fase II ELARA, in cui l'86% dei pazienti trattati con Tisagenlecleucel ha manifestato una risposta al farmaco; di questi, il 69% ha avuto una risposta completa (CR)5. Lo stesso studio ha, inoltre, evidenziato una risposta duratura e prolungata al trattamento: l'87% dei pazienti ha mantenuto una risposta completa per nove o più mesi dopo la risposta iniziale. Nello studio sono stati valutati 94 pazienti con LF, con un follow-up mediano di circa 21 mesi.

I pazienti con LF recidivante e refrattario per i quali si pone indicazione di trattamento con Tisagenlecleucel saranno presi in carico in strutture cliniche qualificate, dove avverrà la somministrazione unica del farmaco, come precisa il Prof. Pier Luigi Zinzani, Presidente della Commissione attività formative della SIE e ordinario di Ematologia all'Università di Bologna: "Per i pazienti affetti da linfoma follicolare avanzato, grazie alla nuova indicazione di Tisagenlecleucel, esiste ora una terapia con un significativo potenziale di risposta, come provato dai risultati dello studio globale di fase II ELARA sulla durata della risposta al trattamento e sulla remissione completa della malattia. Si tratta dunque di un'opzione fondamentale nel nostro armamentario terapeutico per questo tipo di linfoma che, grazie anche alla singola somministrazione eseguita nei centri di riferimento, costituisce un programma terapeutico estremamente vantaggioso rispetto a chemio e immunoterapia".
"Il linfoma follicolare è la seconda forma di linfoma nei Paesi occidentali - spiega il Prof. Andrés J. M. Ferreri, Presidente della Fondazione Italiana Linfomi (FIL) e Direttore dell'Unità Linfomi dell'IRCCS Ospedale San Raffaele di Milano -. Sebbene abbia una natura principalmente indolente, questa neoplasia comporta prognosi differenti, in particolare nei pazienti cosiddetti POD24 (progression of disease within 24 months). Si tratta di una popolazione di pazienti con numerose esigenze cliniche e terapeutiche insoddisfatte, per le quali l'innovazione terapeutica rappresentata dall'utilizzo delle cellule CAR-T, tra l'altro già efficacemente impiegate nel trattamento di altre neoplasie ematologiche, può davvero fare la differenza, anche in termini di remissione completa di lunga durata".