Sclerosi laterale amiotrofica, nuovo trattamento approvato negli Usa

La Food and Drug Administration statunitense ha approvato Relyvrio (fenilbutirrato di sodio/taurursodiolo) per il trattamento di pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (Sla).La FDA ha concesso l'approvazione di Relyvrio all'azienda Amylyx Pharmaceuticals Inc.

L'approvazione di Relyvrio (chiamato anche AMX0035) è basata sui dati di CENTAUR, uno studio clinico multicentrico di Fase 2 su 137 partecipanti con SLA che comprende una fase di follow-up randomizzata di 24 settimane, controllata con placebo e una fase di follow-up a lungo termine di estensione in aperto (OLE). I dati dettagliati del CENTAUR sono stati pubblicati sul New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve e sul Journal of Neurology, Neurosurgery, and Psychiatry. I pazienti trattati con Relyvrio hanno manifestato un tasso di declino più lento su una valutazione clinica del funzionamento quotidiano rispetto a quelli trattati con un placebo. Inoltre, in un'analisi post hoc a lungo termine è stata osservata una sopravvivenza globale più lunga dei pazienti che avevano ricevuto inizialmente Relyvrio rispetto a quelli che avevano ricevuto originariamente il placebo.
Le reazioni avverse più comuni riscontrate con Relyvrio sono state diarrea, dolore addominale, nausea e infezioni delle vie respiratorie superiori.AMX0035 contiene taurursodiolo, un acido biliare, che può causare un peggioramento della diarrea nei pazienti con disturbi che interferiscono con la circolazione degli acidi biliari.Questi pazienti dovrebbero prendere in considerazione la possibilità di consultare uno specialista prima di prendere Relyvrio.Le informazioni sulla prescrizione includono informazioni aggiuntive sui rischi associati a Relyvrio.
Relyvrio può essere assunto per via orale combinando un pacchetto in 225 di acqua (circa un bicchiere d'acqua) a temperatura ambiente, ma può anche essere somministrato attraverso un sondino naso-gastrico.La dose raccomandata per le prime tre settimane è una bustina (3 grammi di fenilbutirrato di sodio e 1 grammo di taurursodiolo) al giorno. Dopo tre settimane, il dosaggio aumenta a un pacchetto due volte al giorno. Il farmaco può essere assunto a stomaco pieno prima di uno spuntino o di un pasto.

La FDA ha concesso questa approvazione attraverso ladesignazione diPriority Review.Relyvrio è stato anche classificato come farmaco orfano, questo fornisce anche una serie incentivi e fondi per incentivare lo sviluppo di farmaci per le malattie rare.
Inoltre, l'Agenzia europea per i medicinali (EMA) sta esaminando la domanda di autorizzazione all'immissione in commercio della società per Relyvrio per il trattamento della SLA in Europa. AMX0035 è, infine, in fase di studio per il potenziale trattamento di altre malattie neurodegenerative

"Questa approvazione fornisce un'altra importante opzione di trattamento per la Sla, una malattia pericolosa per la vita che attualmente non ha cura", ha affermato Billy Dunn, direttore dell'Office of Neuroscience presso il Center for Drug Evaluation and Research della FDA."La FDA ribadisce inoltre il suo impegno a facilitare lo sviluppo di ulteriori trattamenti per la Sla".