I neonati affetti da atrofia muscolare spinale (Sma), trattati con nusinersen in fase pre-sintomatica, continuano a far registrare progressi e non mostrano segni di perdita della funzionalità motoria, riuscendo anzi a raggiungere tappe motorie in contrasto al decorso naturale della malattia, con risultati senza precedenti nella storia naturale della malattia:...
Nel trattamento e nella profilassi dell'emofilia A, pur restando centrale l'approccio standard fondato sulla somministrazione di fattore VIII, negli ultimi...
«Lo stallo cui assistiamo provocherà un chiaro e colpevole omicidio del Servizio sanitario nazionale, iniziando dall'indebolimento della figura centrale e...
Le lettere di avvertimento (warning letter) emesse dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense, ovvero documenti destinati alle aziende, che...
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