Colesterolo, Fda approva una nuova terapia orale per ridurre l'Ldl

La Food and Drug Administration (Fda) statunitense ha approvato enlicitide, commercializzato con il nome di Lipfendra, il primo inibitore orale della proteina Pcsk9 per il trattamento dell'ipercolesterolemia. Il farmaco è indicato, in associazione a dieta ed esercizio fisico, per ridurre i livelli di colesterolo LDL ("cattivo") negli adulti con ipercolesterolemia, compresi i pazienti affetti da ipercolesterolemia familiare eterozigote. L'approvazione segna una novità per questa classe terapeutica, finora disponibile esclusivamente attraverso farmaci iniettabili. Enlicitide viene invece assunto per via orale, in una compressa una volta al giorno, offrendo un'ulteriore opzione terapeutica ai pazienti che non raggiungono gli obiettivi di riduzione del colesterolo LDL nonostante le terapie già disponibili.

"Le malattie cardiovascolari rimangono la principale causa di morte negli Stati Uniti e il colesterolo LDL elevato è uno dei più importanti fattori di rischio modificabili", ha dichiarato Michael Davis, direttore ad interim del Center for Drug Evaluation and Research della Fda. Secondo l'agenzia americana, l'approvazione amplia le possibilità di trattamento e rientra nell'impegno a favorire l'accesso a terapie innovative contro le patologie croniche. L'efficacia e la sicurezza di enlicitide sono state valutate in due studi clinici randomizzati, in doppio cieco e controllati con placebo, che hanno coinvolto complessivamente 3.207 adulti con ipercolesterolemia già in trattamento con la massima dose tollerata di statine. Nel primo studio, che ha arruolato pazienti con malattia cardiovascolare aterosclerotica conclamata o ad alto rischio cardiovascolare, il farmaco ha determinato una riduzione media del colesterolo LDL del 56% dopo 24 settimane rispetto al placebo. Nel secondo studio, condotto su pazienti con ipercolesterolemia familiare eterozigote, la riduzione media del colesterolo LDL ha raggiunto il 59% alla ventiquattresima settimana.

Sul fronte della sicurezza, nel primo studio la frequenza degli eventi avversi è risultata sovrapponibile a quella osservata con il placebo. Nel secondo, gli effetti indesiderati più comuni riportati con maggiore frequenza nei pazienti trattati con enlicitide sono stati diarrea e vertigini. In entrambi gli studi, il tasso di interruzione della terapia per eventi avversi è risultato simile tra il gruppo trattato e quello placebo. La Fda ha esaminato il dossier attraverso la procedura di revisione prioritaria e nell'ambito del programma pilota Commissioner's National Priority Voucher, dedicato ad accelerare la valutazione di terapie considerate strategiche per la salute pubblica. L'autorizzazione è stata concessa a Merck Sharp & Dohme LLC.