Angioedema ereditario, via libera Ue a berotralstat dai 2 anni

La Commissione europea ha approvato l'estensione dell'indicazione di berotralstat per la prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario nei bambini dai 2 anni fino ai 12 anni non compiuti. Il farmaco, commercializzato da BioCryst Ireland, azienda di Neopharmed Gentili, era già autorizzato nell'Unione europea e in Italia per adulti e adolescenti a partire dai 12 anni.

La decisione segue il parere positivo del Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell'Agenzia europea per i medicinali. Secondo quanto riferisce l'azienda, berotralstat diventa così la prima profilassi orale disponibile in Europa per l'angioedema ereditario in questa fascia di età.

L'approvazione si basa sui risultati dello studio clinico APeX-P. I dati riportati nel comunicato indicano che il trattamento è risultato generalmente ben tollerato e ha determinato una riduzione significativa e duratura della frequenza mensile degli attacchi nei pazienti pediatrici fino a 48 settimane. Per i bambini è prevista una nuova formulazione in granuli.

L'angioedema ereditario è una malattia genetica rara causata da un deficit o da una disfunzione del C1 inibitore. Secondo i dati riportati nel comunicato, interessa circa una persona ogni 50.000. Gli attacchi provocano episodi di edema che possono interessare arti, volto, addome e laringe. Circa il 50% dei pazienti presenta il primo attacco entro i 10 anni e la maggior parte sviluppa i sintomi prima dei 18 anni.

«Disporre oggi di un'ulteriore possibilità di trattamento significa poter scegliere, insieme ai clinici, l'approccio più adatto alle esigenze di ogni bambino», ha dichiarato Maria Kortekaas, presidente di HAE Netherlands e membro dello European Patient Advocacy Group di ERN-RITA, la Rete di riferimento europea per i disturbi immunologici rari.

Con l'estensione dell'indicazione, la profilassi orale viene quindi resa disponibile a livello europeo anche per la popolazione pediatrica dai 2 anni. Berotralstat è destinato alla prevenzione di routine degli attacchi ricorrenti di angioedema ereditario.