Talassemia, via libera Ue a mitapivat per l’anemia negli adulti

La Commissione Europea ha autorizzato PYRUKYND (mitapivat) per il trattamento dell’anemia associata ad alfa- o beta-talassemia negli adulti trasfusione-dipendenti e non trasfusione-dipendenti. Lo annuncia Avanzanite Bioscience, partner europeo di Agios Pharmaceuticals per la commercializzazione del farmaco nell’Unione Europea.

Mitapivat è un attivatore orale della piruvato chinasi e ha ottenuto la designazione di medicinale orfano. L’autorizzazione europea segue il parere favorevole espresso dal Comitato per i medicinali per uso umano dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) e si basa sui risultati degli studi globali di fase III ENERGIZE ed ENERGIZE-T.

L’approvazione rappresenta la seconda indicazione europea del farmaco dopo quella ottenuta nel 2022 per il deficit di piruvato chinasi negli adulti.

“La talassemia è una malattia complessa, cronica e multisistemica caratterizzata da anemia, eritropoiesi inefficace ed emolisi”, afferma Raffaella Origa, professoressa di Pediatria all’Università di Cagliari e presidente della Società italiana di talassemia ed emoglobinopatie (SITE). “L’approvazione da parte della Commissione Europea di PYRUKYND rappresenta un importante passo avanti, introducendo una nuova opzione di trattamento orale indipendentemente dal genotipo o dal carico trasfusionale”.

Secondo il comunicato, gli studi ENERGIZE ed ENERGIZE-T hanno valutato efficacia e sicurezza di mitapivat negli adulti con alfa- o beta-talassemia. ENERGIZE ha coinvolto pazienti non trasfusione-dipendenti, mentre ENERGIZE-T ha incluso soggetti trasfusione-dipendenti, valutando anche la riduzione del fabbisogno trasfusionale e il raggiungimento dell’indipendenza dalle trasfusioni.

“Il trattamento per la talassemia continua a rappresentare un onere gravoso per i pazienti e per i sistemi sanitari”, dichiara Antonis Kattamis, professore presso l’Università di Atene e ricercatore del programma clinico di fase III. “Un attivatore orale della piruvato chinasi come PYRUKYND ha il potenziale di trasformare il modo in cui gestiamo sia i pazienti trasfusione-dipendenti sia quelli non trasfusione-dipendenti”.

La talassemia è una malattia ereditaria rara che altera la produzione di emoglobina e può determinare anemia cronica, affaticamento e complicanze sistemiche. Alcuni pazienti necessitano di trasfusioni regolari, mentre altri richiedono supporto trasfusionale solo in alcune fasi della malattia.