Malattia cronica da trapianto contro l’ospite, nuovo farmaco approvato in UE

La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all'immissione in commercio condizionata per belumosudil come trattamento della malattia cronica da trapianto contro l’ospite (cGVHD) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con un peso corporeo di almeno 40 kg. Il farmaco è indicato quando le altre opzioni terapeutiche forniscono un beneficio clinico limitato, non risultano adeguate o sono state esaurite. L'autorizzazione all’immissione in commercio condizionata è subordinata al completamento di uno studio controllato randomizzato e confermativo e segue il parere positivo del Comitato per i medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali pubblicato il 30 gennaio 2026.

Quasi un paziente su due con GVHD cronica necessita di un trattamento di terza linea, eppure le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in Europa in questa fase avanzata della malattia sono ancora limitate.

La GVHD cronica è una condizione grave e potenzialmente fatale che comporta un profondo impatto fisico ed emotivo” ha dichiarato Mohamad Mohty, Professore di Ematologia e Head of the Haematology and Cellular Therapy Department all’Hôpital Saint-Antoine e Sorbonne University, Paris, France. “Questa approvazione rappresenta un importante traguardo, offrendo una nuova opzione terapeutica che ha il potenziale di migliorare significativamente la vita dei pazienti”. Questa approvazione si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia di diversi studi clinici e su dati di mondo reale e, sotto l'autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, Sanofi condurrà un nuovo studio confermativo, controllato e randomizzato. Nel 2019 il farmaco è stato designato come “farmaco orfano” (un medicinale usato nelle malattie rare) per il trattamento della malattia cronica da trapianto contro ospite. A seguito di questa autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell'Agenzia Europea dei Medicinali ha anche formalmente adottato un parere sul mantenimento dello status di Designazione di farmaco Orfano per belumosudil.

Belumosudil è il primo inibitore selettivo di ROCK2 (proteina chinasi-2 associata a Rho contenente un dominio coiled-coil) (ROCK2i) di Sanofi. Ha dimostrato di apportare beneficio in diverse tipologie di pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l'ospite (cGVHD) dopo il fallimento di almeno due linee di terapia precedenti. Sanofi è impegnata a studiare la sicurezza e l'efficacia di belumosudil in altre fasce di età e indicazioni, anche attraverso studi in corso in pazienti pediatrici a partire da un anno di età con malattia del trapianto contro l'ospite cronica (cGVHD) che sono stati trattati con almeno due precedenti linee di terapia sistemica e in pazienti con disfunzione cronica da allotrapianto polmonare. Queste indicazioni aggiuntive sono attualmente in fase di studio e non sono state approvate dalle autorità regolatorie.
"Ci impegniamo con continuità a supportare i pazienti con GVHD cronica e i loro caregiver e siamo lieti di offrire questa nuova opzione terapeutica ai pazienti che vivono con questa condizione debilitante e a lungo termine” conclude Olivier Charmeil, Interim CEO & Executive Vice President, General Medicines, Sanofi