Tumore anale avanzato: approvata in Europa prima immunoterapia per questa indicazione

La Commissione Europea ha approvato retifanlimab in combinazione con carboplatino e paclitaxel per il trattamento di prima linea del carcinoma a cellule squamose avanzato del canale anale (SCAC). Lo annuncia Incyte, l'azienda biofarmaceutica che ha sviluppato il farmaco. Si tratta del primo trattamento sistemico specificamente approvato per questa indicazione in Europa.

La decisione della Commissione Europea arriva in prossimità dell’Anal Cancer Awareness Day che si celebra il 21 marzo e che richiama l’attenzione su una patologia ancora poco conosciuta. Il carcinoma a cellule squamose del canale anale è una neoplasia rara ma in crescita. A livello globale si stimano circa 27.000 nuovi casi ogni anno, di cui 4.500 solo in Europa e oltre 1.290 in Italia. L'85% di tutti i tumori anali è rappresentato proprio dalla variante squamocellulare, riconducibile nel 90% dei casi all'infezione da HPV. Nonostante un tasso di crescita annuo del 2-3% negli ultimi decenni la patologia è ancora poco conosciuta e spesso gravata da un forte stigma sociale. Sintomi iniziali sovrapponibili a quelli di disturbi benigni come emorroidi o ragadi, uniti all'assenza di programmi di screening strutturati, determinano frequenti ritardi diagnostici. Nelle forme metastatiche, la sopravvivenza a cinque anni si attesta tra il 18% e il 36%.

Retifanlimab è un anticorpo monoclonale umanizzato che agisce inibendo il recettore PD-1 (Programmed Death-1), un checkpoint immunitario che i tumori sfruttano per sfuggire al controllo del sistema immunitario. Bloccando questo recettore, il farmaco ripristina la capacità delle cellule immunitarie di riconoscere e attaccare le cellule tumorali. Appartiene alla classe degli inibitori del checkpoint immunitario anti-PD-1, la stessa famiglia di farmaci che negli ultimi anni ha trasformato il trattamento di diverse neoplasie solide. Retifanlimab è già approvato negli Stati Uniti e in Giappone per la stessa indicazione, nonché in monoterapia per il carcinoma a cellule di Merkel in diversi paesi.

L'approvazione si basa sui dati dello studio di Fase 3 POD1UM-303/InterAACT2, pubblicato su The Lancet, che ha valutato retifanlimab o placebo in combinazione con chemioterapia a base di platino in pazienti adulti con SCAC metastatico o localmente recidivato non operabile, non precedentemente trattati con chemioterapia sistemica. Lo studio ha dimostrato una riduzione statisticamente significativa del 37% del rischio di progressione o morte: la sopravvivenza mediana libera da progressione (PFS) è risultata di 9,3 mesi nel gruppo retifanlimab rispetto ai 7,4 mesi del gruppo placebo.

L'approvazione colma un vuoto terapeutico che perdurava da decenni. Come sottolinea Filippo Pietrantonio, Responsabile dell'Oncologia Gastrointestinale della Fondazione IRCCS Istituto Nazionale dei Tumori di Milano: «Il tumore anale rappresenta circa il 3% delle neoplasie del tratto digerente. Nonostante la rarità della patologia, l'andamento epidemiologico mostra un incremento costante negli ultimi decenni. Se ne parla ancora troppo poco a causa di un forte stigma sociale: un'adeguata consapevolezza è importante per migliorare il percorso dei pazienti».

Sul versante terapeutico, Stefano Tamberi, Direttore dell'Unità Operativa Complessa dell'Oncologia dell'Ospedale di Ravenna, inquadra la portata del traguardo: «Per lungo tempo il trattamento del tumore anale è rimasto ancorato a standard terapeutici tradizionali. Nelle forme metastatiche le opzioni rimanevano limitate. L'arrivo della prima immunoterapia anti-PD-1 è una svolta nel trattamento del carcinoma squamocellulare del canale anale: si tratta di un importante traguardo della ricerca scientifica, che risponde ai bisogni ancora insoddisfatti di molti pazienti».

Nicola Bencini, Vicepresidente e General Manager di Incyte Italia, ha concluso: «Accogliamo con entusiasmo l'approvazione della prima immunoterapia anti-PD1 nello SCAC, una forma di tumore rara per la quale da diversi decenni non si registrano progressi terapeutici significativi. Si tratta di un importante passo in avanti, che ribadisce l'impegno di Incyte sul fronte della ricerca scientifica e dello sviluppo di soluzioni innovative, capaci di avere un impatto positivo sulla vita dei pazienti».