Leucemia Mieloide Acuta (LMA): arriva in Italia una nuova opzione terapeutica

È disponibile in Italia quizartinib per il trattamento dei pazienti adulti con leucemia mieloide acuta (LMA) FLT3-ITD positiva di nuova diagnosi, in associazione a chemioterapia di induzione e consolidamento e successiva monoterapia di mantenimento. Lo annuncia Daiichi Sankyo sottolineando come la rimborsabilità è stata approvata a seguito della pubblicazione in Gazzetta Ufficiale del 24 ottobre 2025.

La LMA è una forma aggressiva di tumore del sangue e rappresenta il 23,1% delle leucemie a livello globale. In Italia si registrano circa 2.000 nuovi casi l’anno, con un’età media alla diagnosi di 68 anni. Nei pazienti eleggibili alla chemioterapia ad alte dosi, le linee guida ESMO prevedono un percorso basato su induzione, consolidamento e mantenimento.

«Nel 40-50% dei casi, sebbene i pazienti rispondano alla prima linea, si verifica una recidiva», afferma Roberto Cairoli (Ospedale Niguarda, Università Milano-Bicocca), che sottolinea l’importanza delle terapie mirate sviluppate sulla base delle caratteristiche genetiche e molecolari della malattia. Le mutazioni FLT3-ITD sono presenti nel 25-30% dei casi e sono associate a prognosi sfavorevole.

Quizartinib è un inibitore orale della tirosin-chinasi FLT3 sviluppato specificamente per i pazienti FLT3-ITD positivi. «Un farmaco prezioso per trattare questa patologia fin dalla prima linea», dichiara Adriano Venditti (Università Tor Vergata), ricordando che il trattamento ha dimostrato di ridurre il tasso di mortalità e di raddoppiare la sopravvivenza globale mediana.

In termini clinici, i benefici si basano sui risultati dello studio QuANTUM-First, studio di fase 3 randomizzato e controllato con placebo condotto su 539 pazienti. L’aggiunta di quizartinib alla chemioterapia standard, seguita da mantenimento fino a 36 cicli, ha ridotto il rischio di mortalità del 22% (HR 0,78) rispetto alla sola chemioterapia. La sopravvivenza globale mediana è risultata di 31,9 mesi nel gruppo trattato rispetto a 15,1 mesi nel gruppo di controllo.

Il comunicato cita anche il punto di vista dei pazienti. «È fondamentale garantire un’assistenza globale, ridurre le disuguaglianze di accesso e rafforzare la sinergia tra ospedale e territorio», afferma Davide Petruzzelli, presidente dell’Associazione La Lampada di Aladino ETS.

Daiichi Sankyo segnala inoltre il programma internazionale di sviluppo clinico di quizartinib, che comprende studi in età pediatrica e giovani adulti e la sperimentazione di combinazioni con altre terapie. A novembre 2024 è stato avviato anche lo studio di fase 3 QuANTUM-WILD su pazienti con LMA priva della mutazione FLT3-ITD.