Via libera Aifa alla prima terapia genica Crispr. Fnomceo: una rivoluzione per pazienti e Ssn

“Il via libera dell’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) alla rimborsabilità della prima terapia genica con tecnologia Crispr-Cas9 è un’ottima notizia, una pietra miliare per la nostra sanità”. Così Filippo Anelli, presidente della Fnomceo, ha commentato la decisione del Cda Aifa che ha reso rimborsabile Casgevy (exagamglogene autotemcel), indicato per il trattamento della β-talassemia trasfusione dipendente (Tdt) e dell’anemia falciforme (Scd), due gravi emoglobinopatie ereditarie causate da mutazioni del gene della β-globina.

“Si tratta di una terapia innovativa e risolutiva – ha spiegato Anelli – che riduce o elimina la necessità di trasfusioni nella β-talassemia e le crisi vaso-ostruttive dell’anemia falciforme. Una terapia capace non solo di migliorare la vita delle persone ma di cambiarla radicalmente in positivo”.

Anelli ha ricordato che Casgevy rientra nella categoria dei farmaci orfani, destinati alla cura di malattie rare. Nella stessa seduta, Aifa ha reso rimborsabile anche *Zynyz (retifanlimab)**, anticorpo monoclonale indicato in monoterapia come trattamento di prima linea nei pazienti adulti con carcinoma a cellule di Merkel.

“È questo il futuro e il senso del nostro Servizio sanitario nazionale – ha sottolineato Anelli – che mette le innovazioni della scienza e della ricerca a beneficio della salute di ogni persona. Solo un sistema solidale come il nostro può rendere accessibili gratuitamente, coprendone interamente i costi elevati, queste terapie a tutti i pazienti che ne hanno bisogno, ed è per questo che è il migliore al mondo”.

Il presidente Fnomceo ha concluso ricordando che la disponibilità di una terapia genica basata sull’editing genetico per tutti i pazienti eleggibili rappresenta “una rivoluzione che apre la strada a un’intera generazione di trattamenti e restituisce un domani e una speranza a migliaia di pazienti e alle loro famiglie”.