Emoglobinuria parossistica notturna, nuova opzione di trattamento disponibile in Europa

La Commissione Europea (CE) ha approvato Fabhalta® (iptacopan) come prima monoterapia orale per i pazienti adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN). Iptacopan è approvato sia nei pazienti con EPN trattati con inibitori del complemento sia in quelli non trattati con anemia emolitica. Lo annuncia Novartis.
L'approvazione della CE è stata concessa in seguito al parere positivo del CHMP, ottenuto a marzo, basata sui solidi dati di Fase III, tra cui APPLY-PNH, che dimostrano un miglioramento superiore dell'emoglobina in assenza di trasfusioni con iptacopan rispetto alla terapia anti-C5. Nonostante la terapia anti-C5, un'ampia percentuale di pazienti con EPN rimane anemica, dipendente da trasfusioni e continua a manifestare fatigue.

Si stima che nel mondo circa 10-20 persone su un milione siano affette da EPN. Sebbene la patologia possa svilupparsi a qualsiasi età, viene spesso diagnosticata in persone di età compresa tra i 30 e i 40 anni. L’EPN è una malattia cronica del sangue rara e debilitante, caratterizzata da emolisi, insufficienza del midollo osseo e trombosi in varie combinazioni e livelli di gravità.

Gli attuali trattamenti anti-C5 vengono somministrati tramite infusione o iniezione sottocutanea e possono lasciare i sintomi della EPN senza controllo. Fino al 50% dei pazienti in trattamento con anti-C5 può avere un'anemia persistente, con il 23-39% che rimane dipendente dalle trasfusioni di sangue, e la maggior parte (75-89%) dei pazienti in trattamento con anti-C5 continua a manifestare fatigue costante. L’EPN ha un bisogno significativo non soddisfatto dalle terapie anti-C5 (eculizumab o ravulizumab); nonostante il trattamento con anti-C5, un'ampia percentuale di persone affette rimane anemica e alcune dipendono dalle trasfusioni di sangue.
Anna Paola Iori, Dirigente Medico presso l'Ematologia dell' A.O.U. Policlinico Umberto I di Roma ha dichiarato "Con gli attuali standard di cura rimangono dei bisogni clinici insoddisfatti, ed è per questo motivo che l’approvazione europea di iptacopan come prima terapia orale per il trattamento dell’EPN, grazie al profilo di efficacia e sicurezza, riportato negli studi clinici, può aprire nuovi scenari di cura, offrendo sollievo e riducendo il carico per coloro che convivono con questa malattia”.

Iptacopan è un inibitore orale del Fattore B della via alternativa del complemento1. Iptacopan è stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense nel dicembre 2023 per il trattamento di adulti affetti da emoglobinuria parossistica notturna (EPN).
Scoperto da Novartis, iptacopan è attualmente in fase di sviluppo per una serie di malattie rare, tra cui la nefropatia da immunoglobuline A (IgAN), la glomerulopatia da C3 (C3G), la sindrome emolitico-uremica atipica, la glomerulonefrite membranoproliferativa immunocomplessa e la nefrite lupica.

L’approvazione europea di iptacopan è un risultato significativo per Novartis, fortemente impegnata nello sviluppo di nuove soluzioni terapeutiche di alto valore per alleviare le malattie con maggiore impatto sulla società: “Siamo molto soddisfatti che l'EMA abbia approvato la prima monoterapia orale per l’EPN in tutta Europa. Questa approvazione offre un'alternativa indispensabile ai pazienti che ancora affrontano bisogni clinici insoddisfatti e, spesso, sono costretti a organizzare la propria vita e quella dei loro cari intorno questa patologia cronica e dal complesso decorso clinico. Nel nostro paese si contano circa mille pazienti con diagnosi di emoglobinuria parossistica notturna, di cui circa un terzo ha bisogno di una terapia anti-complemento23 e per i quali ci auguriamo di poter fare la differenza, contribuendo così a riscrivere il futuro di questa malattia rara del sangue”. dichiara a riguardo Paola Coco, Chief Scientific Officer & Medical Affairs Head Novartis Italia.