Malattie rare, ok Aifa a terapia orale per angioedema ereditario

L’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) ha approvato la prima terapia orale con somministrazione una volta al giorno mirata a prevenire gli attacchi nei pazienti con angioedema ereditario, malattia rara che, secondo le stime, nel nostro Paese colpisce circa 1000-1200 persone: il farmaco, Berotralstat di BioCryst, è disponibile e rimborsato per pazienti a partire dai 12 anni di età. L'HAE - che può causare edema in molte aree del corpo - è una patologia potenzialmente invalidante, dolorosa se si verifica a livello addominale e pericolosa per la vita quando interessa le vie aeree. Se non trattata, la malattia può portare a episodi ricorrenti che impattano pesantemente sulla qualità della vita del paziente. È quindi fondamentale avere accesso a farmaci che possano prevenire gli attacchi ricorrenti.

La notizia è stata accolta positivamente dall' Aaee (Associazione Angioedema Ereditario ed altre forme rare), sostiene il presidente dell'associazione, Pietro Mantovano: "l'angioedema ereditario è una patologia imprevedibile e potenzialmente fatale, che causa notevoli oneri emotivi ed economici ai soggetti affetti, alle loro famiglie e ai caregiver. Una terapia orale che riduce la frequenza degli attacchi di HAE fornirà ai medici e ai pazienti una diversa opzione di trattamento, contribuendo al tempo stesso a migliorare la qualità della vita di coloro che convivono con questa malattia". "La nostra speranza è che l'approvazione nazionale possa essere sostenuta in tutte le regioni italiane. L'approvazione di berotralstat da parte di Aifa è basata sui risultati dello studio globale di fase III APeX-2: berotralstat ha ridotto in modo significativo gli attacchi di HAE rispetto al placebo a 24 settimane; la riduzione della frequenza degli attacchi si mantiene nel tempo. "Questa importante innovazione ci consentirà di soddisfare le esigenze di un maggior numero di pazienti.

Questa terapia orale rappresenta potenzialmente un'opzione terapeutica comoda e pratica per migliorare la qualità di vita dei pazienti", commenta Mauro Cancian, presidente di ITACA (Italian Network for Hereditary and Acquired Angioedema) e direttore dell'Unità Operativa di Allergologia dell'Azienda Universitaria Ospedaliera di Padova.