Sclerosi multipla, a Ectrims gli unmet needs nella gestione in Italia

Nell’ambito del 39° Congresso ECTRIMS (Congress of the European committee for treatment and research In multiple sclerosis), che quest’anno ha avuto luogo a Milano, sono stati presentati i risultati di uno studio trasversale sui costi sociali della sclerosi multipla (SM) - nel quale sono state coinvolte 393 persone con SM afferenti al Centro SM dell’Istituto Neurologico Mondino di Pavia – che ha fatto luce sugli elevati costi sociali associati alla malattia, correlati ad aspetti caratterizzanti la SM come la cronicità, la perdita precoce di produttività e la necessità di assistenza sanitaria a lungo termine. Nello studio, presentato da Biogen a pochi mesi dell’approvazione da parte di Aifa della rimborsabilità della nuova soluzione per uso sottocutaneo (sc) di natalizumab per il trattamento della SM recidivante remittente, tutti i pazienti arruolati erano in trattamento con farmaci “disease modifying” (Dmd), avevano un’età media di 45 anni, un indice di disabilità mediano di 1,5 e per circa il 95% erano affetti dalla forma recidivante-remittente di SM. Una percentuale rilevante delle persone con SM arruolate nello studio ha riportato alcune problematiche, talvolta gravi, nel proprio profilo di salute (Health-related-QoL). In particolare, dolore/disagio (50,9%), ansia/depressione (51,4%) e limitazioni alla mobilità (30,4%). I costi medi totali della malattia, espressi in paziente/anno (2019), sono stati stimati pari a 20.299 euro. I costi diretti sanitari stimati nel corso dello studio sono pari a 14.587,5 euro per paziente/anno mentre i costi diretti non sanitari sono pari a 1.176,6 euro. L’analisi ha preso anche in considerazione la perdita di produttività di 124 persone arruolate, con una stima del costo correlato pari in media a 4.535,3 euro per paziente/anno.

Questo studio «“Lo studio condotto presso il Centro Sclerosi Multipla (SM) dell’Istituto Neurologico Mondino di Pavia costituisce un passo importante per delineare più chiaramente i costi sociali della SM nello scenario italiano» spiega Roberto Bergamaschi, direttore scientifico della Fondazione Mondino, Istituto Neurologico Nazionale Irccs di Pavia. «Pur tenendo presente le differenze nella presa in carico sul territorio, infatti, possiamo dire che alcuni aspetti caratterizzanti la SM, e in primis la cronicità e la natura degenerativa della malattia, hanno un forte impatto sulla qualità di vita delle persone. Impatto che questo studio ha provato a misurare e quantificare con esattezza, a partire, soprattutto per quanto riguarda i più giovani, dalla precoce perdita di produttività che spesso ha conseguenze importanti tanto nel percorso professionale quanto in quello sociale e familiare. I risultati dello studio, utili per delineare uno scenario della presa in carico nel nostro Paese, confermano che i costi di gestione della SM sono direttamente proporzionali al grado di disabilità e che le ricadute - nella SM recidivante remittente, la forma più diffusa della malattia, costituiscono un fattore che incide fortemente sull’aumento degli oneri di gestione».

«Lo studio offre uno spaccato rigoroso, aggiornato e completo, dei costi legati alla cura e alla gestione della SM, soltanto in chi assume Dmd, senza limitarsi ai soli aspetti sanitari ma indagando anche l’impatto per le persone che convivono con la malattia, gettando luce sulle loro condizioni e qualità di vita» aggiunge Michela Ponzio, coordinatrice della Ricerca in sanità pubblica presso l’area ricerca scientifica della Fondazione italiana sclerosi multipla (Fism). «Questo tipo di studi può rivelarsi di grande utilità per le persone con SM e per le associazioni che le rappresentano, come Aism (Associazione italiana sclerosi multipla), in quanto costituiscono uno strumento di valutazione, misurazione e identificazione delle problematiche più diffuse che i nuclei familiari affrontano nella quotidianità».

Tra le presentazioni al Congresso Ectrims anche un poster dedicato al progetto StayHome, nato dalla collaborazione tra Biogen e numerosi Centri Sm italiani per far fronte, durante l’emergenza pandemica, alle restrizioni e all’esigenza di evitare il contagio che hanno reso ancor più complessa la presa in carico delle persone con Sm. Il progetto, che si è evoluto e articolato negli ultimi tre anni, vede oggi la collaborazione dell’Aism ed è volto ad accelerare l’integrazione dell’assistenza di prossimità nella gestione e presa in carico delle persone con SM in Italia. Da un’indagine condotta in 50 centri specializzati e dal lavoro di analisi e mappatura dei modelli di assistenza offerti da 14 Centri in 9 Regioni, è emerso come l'implementazione della cura di prossimità nella SM presenti ostacoli e sfide ancora aperti, dovuti alla natura complessa e alla cronicità della malattia. Considerando inoltre la diversità delle strutture e del contesto in cui operano i Centri, è risultato evidente che un approccio standardizzato non sia ottimale di fronte alla necessità di migliorare l’implementazione delle cure di prossimità. Dagli studi condotti nella cornice del progetto StayHome, invece, emerge con chiarezza come un approccio bottom-up, basato sul rafforzamento della collaborazione tra gli operatori sanitari locali con il coinvolgimento delle associazioni pazienti, possa rappresentare una strategia molto più efficace. «Grazie al coinvolgimento e al dialogo con i principali attori che si occupano della presa in carico e gestione della SM sul territorio, il progetto StayHome ha permesso di individuare con maggior chiarezza le aree prioritarie di intervento per implementare un approccio all’assistenza che sia realmente di prossimità e contribuire così ad accogliere i bisogni delle oltre 130mila persone che in Italia convivono con questa malattia» afferma Gerola Marfia, responsabile della Uosd Sm del Policlinico di Tor Vergata. «Aspetti importantissimi in questo senso sono la formalizzazione e la digitalizzazione dei percorsi integrati che connettono ospedale e territorio. Inoltre, StayHome ha reso disponibili strumenti pratici, tra cui un ‘Maturity Model’, utili a valutare e supportare l'implementazione delle cure di prossimità nella gestione della SM, sia a livello regionale sia su scala nazionale».

Un altro scatto della fotografia “sclerosi multipla” è emerso in una sessione organizzata da Novartis, relativa al peso psicologico della malattia, della sua sottovalutazione e di una sua presa in carico disomogenea: il 53% delle persone con Sm dichiara di sentirsi ansiosa, il 44% di essere arrabbiata, il 31,2% di soffrire di depressione, il 27% di sentirsi isolata e il 23,8% abbandonata. È questa la realtà delle più comuni comorbilità associate alla salute mentale con cui convivono le oltre 137.000 persone che, solo in Italia, hanno una diagnosi di SM. L’incertezza che ne deriva, unita alla progressione della malattia, all’accumulo di disabilità e alla potenziale perdita di autonomia può avere un impatto non solo sul benessere fisico ma comportare anche delle ricadute importanti sulla salute psicologica. Per questo, l’obiettivo è definire un approccio terapeutico, modulato sulle esigenze cliniche e personali del paziente, che fin da subito scongiuri la progressione della Sm combinando la giusta terapia a un approccio multidisciplinare e a controlli di routine che monitorino sia l’efficacia della soluzione farmacologica individuata, sia lo status psicologico della persona. In questo percorso diventa fondamentale il rapporto medico – paziente, in cui quest’ultimo deve sentirsi libero di condividere senza timore sia il suo stato di salute ma anche i propri desideri, aspettative o preoccupazioni. Per agevolare e facilitare un dialogo aperto tra paziente e il proprio medico è stato creato YourMSQuestionnaire, uno strumento utile a tenere sotto controllo l’evoluzione della sintomatologia della SM ma anche di monitoraggio dell’impatto della malattia sulla vita quotidiana. «Da un lato, oggi, grazie alla ricerca abbiamo a disposizione molecole che combinano meccanismi d'azione innovativi capaci di rallentare il decorso della malattia a una più facile somministrazione e, di conseguenza, in grado aiutare le persone ad affrontare la gestione della terapia e la malattia stessa con maggiore positività. Un esempio concreto di questo cambio di passo sono le terapie ad alta efficacia (Het), il cui utilizzo precoce sta dimostrando di avere esiti positivi e duraturi sulla progressione della Sm e la prevenzione della disabilità» commenta Maria Pia Amato, docente di Neurologia all'Università di Firenze, primario presso l'Aou Careggi. «Dall’altro lato, è necessario avviare un percorso di Brain Health in cui, in collaborazione con il paziente, si individui la strategia di supporto più efficace a vantaggio della qualità di vita complessiva della persona».

«La Sm rappresenta una sfida complessa. È fondamentale garantire un adeguato supporto psicologico come parte essenziale della presa in carico delle persone con Sm e patologie correlate. Allo stesso tempo, dobbiamo avviare programmi di formazione per i clinici per migliorare la gestione degli aspetti psicologici dei pazienti. Questo contribuirà notevolmente a migliorare la qualità della vita complessiva delle persone coinvolte. Inoltre, l'assistenza deve essere centrata sulle esigenze complessive del paziente, ponendo al centro la sua qualità di vita e il benessere psicologico. Questi tre aspetti sono fondamentali per garantire che ogni individuo con Sm e patologie correlate riceva il supporto e l'assistenza necessari per affrontare le sfide della malattia in maniera efficace» dichiara Francesco Vacca, presidente nazionale Aism.