Epilessia refrattaria al trattamento, un nuovo farmaco offre speranze concrete

XEN1101, un nuovo farmaco per le epilessie, che fa parte degli attivatori dei canali del potassio, è in grado di ridurre la frequenza delle crisi refrattarie alla terapia di oltre il 50% in alcuni pazienti e talvolta di eliminarle del tutto, secondo uno studio pubblicato su JAMA Neurology.

«Sebbene molte terapie disponibili controllino o riducano le convulsioni, non riescono a fermarle in circa un terzo dei pazienti, e possono causare gravi effetti collaterali. I nostri risultati offrono speranza a coloro che lottano per tenere sotto controllo i propri sintomi» afferma Jacqueline French, del New York University Comprehensive Epilepsy Center, negli Stati Uniti, che ha diretto il gruppo di lavoro. I ricercatori hanno valutato 285 uomini e donne affetti da epilessia che avevano già provato e interrotto l’assunzione di una media di sei farmaci. In particolare, per essere idonei, i pazienti dovevano aver manifestato almeno quattro episodi al mese nonostante il trattamento in corso.

Ai partecipanti sono stati randomizzati a ricevere una capsula orale giornaliera di XEN1101 (in dosi di 10 milligrammi, 20 milligrammi o 25 milligrammi) o una compressa placebo. Le persone che hanno aggiunto XEN1101 ai loro trattamenti anticonvulsivanti hanno visto un calo dal 33% al 53% delle convulsioni mensili, a seconda della dose. Al contrario, quelle a cui è stato somministrato un placebo hanno avuto in media il 18% in meno di convulsioni durante la fase di trattamento dello studio, durata otto settimane. La maggior parte dei pazienti si è poi offerta volontaria per estendere lo studio, e circa il 18% di quelli trattati con il nuovo farmaco sono rimasti completamente liberi da crisi dopo sei mesi, mentre circa l'11% dopo un anno o più. XEN1101 è stato ben tollerato, con effetti collaterali simili ad altri trattamenti anticonvulsivanti. Un vantaggio del farmaco è che esso impiega più di una settimana per scomporsi, quindi i livelli nel cervello rimangono costanti nel tempo. Questa stabilità consente di iniziare il trattamento a pieno regime, e aiuta a evitare picchi che peggiorano gli effetti collaterali e cali che consentono il ritorno delle convulsioni. Il gruppo di ricerca prevede di espandere il numero di pazienti esposti al farmaco e monitorare potenziali problemi che potrebbero sorgere a lungo termine o includere gruppi specifici di persone, come le donne incinte, oltre a esplorare l'XEN1101 anche per altri tipi di crisi, comprese quelle generalizzate.

JAMA Neurology 2023. Doi: 10.1001/jamaneurol.2023.3542

http://doi.org/10.1001/jamaneurol.2023.3542