Miastenia gravis, parere positivo Chmp per terapia aggiuntiva al trattamento standard

Il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell'Ema - Agenzia europea per i medicinali ha emesso un parere positivo, che raccomanda l'autorizzazione all'immissione in commercio di zilucoplan nell'Unione europea come terapia aggiuntiva al trattamento standard della miastenia gravis generalizzata (gMG), malattia rara, autoimmune, con una prevalenza globale di 100-350 casi ogni milione di persone, in pazienti adulti positivi agli anticorpi anti recettore dell'acetilcolina (AChR). Lo annuncia l'azienda Ucb sottolineando come il parere positivo del Chmp è ora all'esame della Commissione Europea, che concede le autorizzazioni centralizzate all'immissione in commercio dei farmaci nella Ue. Il feedback della Commissione è previsto entro la fine dell'anno.

In seguito all'approvazione - riferisce una nota - zilucoplan sarà il primo peptide inibitore mirato della componente C5 della cascata del complemento (inibitore C5), in mono somministrazione giornaliera per via sottocutanea (SC), e l'unica terapia autosomministrata per la gMG in pazienti adulti con gMG, positiva agli anticorpi AChR.

Come inibitore del C5, zilucoplan inibisce il danno mediato dal complemento alla giunzione neuromuscolare, attraverso un duplice meccanismo d'azione mirato. I vantaggi dell'autosomministrazione sottocutanea si possono riassumere in una eliminazione dei tempi di viaggio per raggiungere l'ospedale, una minore sovrapposizione con gli impegni lavorativi e una maggiore indipendenza. A differenza di altri anticorpi monoclonali inibitori del complemento C5, zilucoplan, come peptide, può essere utilizzato in associazione con immunoglobuline per via endovenosa e plasmaferesi, senza necessità di dosaggi supplementari.

Lo studio RAISE di Ucb, pubblicato all'inizio di quest'anno sulla rivista Lancet Neurology, ha dimostrato come zilucoplan abbia apportato benefici rapidi, consistenti, statisticamente significativi e clinicamente rilevanti in diversi outcome riferiti dai pazienti e dai clinici - punteggio relativo all'MG-Activity of Daily Living (MG-ADL), punteggio Quantitative Myasthenia Gravis (QMG), punteggio Myasthenia Gravis Composite (MGC) e scala MG-QoL15r (Myasthenia Gravis Quality of Life 15-item scale)* - alla settimana 12 in un'ampia popolazione di pazienti adulti, da lievi a severi, con gMG positiva agli anticorpi AChR. Inoltre, è stato osservato un rapido miglioramento della fatigue come endpoint esplorativo.